面對不斷上漲的藥價(jià)，美國食品藥品管理局FDA也坐不住了。

FDA局長Scott Gottlieb表示，將就持續(xù)上漲的藥價(jià)采取相關(guān)措施，以降低藥物開發(fā)成本，從而降低藥價(jià)，實(shí)現(xiàn)藥物研發(fā)的可持續(xù)發(fā)展。

這些旨在來降低與新藥研發(fā)相關(guān)的成本和不確定性的措施涉及臨床數(shù)據(jù)的采集，一攬子試驗(yàn)和簡化試驗(yàn)方案。

并且，他對藥企的定價(jià)有話說。

(Scott Gottlieb博士。FDA）

藥價(jià)高漲一直是美國制藥行業(yè)的詬病。在一份報(bào)告中，藥價(jià)每年呈現(xiàn)20-30%的兩位數(shù)上漲，讓患者感到吃不消。藥價(jià)的居高不下不僅引起了國會議員的注意，就連一些藥企老總也擔(dān)心，這樣的定價(jià)模式不可持續(xù)，從而提議一種“以價(jià)值定價(jià)”的模式。

如果FDA降低了藥物開發(fā)的成本和不確定性，那么，制造商應(yīng)該降低藥品價(jià)格，這位FDA局長表示。

這是因?yàn)椋档退幬镩_發(fā)監(jiān)管的不確定性將降低藥物開發(fā)資本的成本，他補(bǔ)充說。

既然FDA為醫(yī)療產(chǎn)品和藥品制造商節(jié)約了成本，那么這些所節(jié)約的成本，必須體現(xiàn)在患者的利益上。同時(shí)，降低藥物研發(fā)的資本門檻，將會吸引更多的研發(fā)競爭者，從而進(jìn)一步降低藥價(jià)。

FDA擬定的這些措施包括：

臨床數(shù)據(jù)采集現(xiàn)代化。包括促進(jìn)和使用“適應(yīng)性方法”，使科學(xué)家能夠增加更加符合患者特征的試驗(yàn)，或者幫助預(yù)測哪些患者最有可能免受特定副作用的困擾。

無縫試驗(yàn)（seamless trials）。通過單一研究取代傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)的分階段。因?yàn)闊o縫試驗(yàn)可以通過單一的試驗(yàn)，從第一個(gè)用藥的人跟蹤直至獲得批準(zhǔn)，所以可能會省略傳統(tǒng)監(jiān)管過程中二期臨床試驗(yàn)結(jié)束時(shí)和三期試驗(yàn)開始前舉行的標(biāo)準(zhǔn)指導(dǎo)會議。

FDA已經(jīng)確定了超過40例進(jìn)行中的新藥注冊申請（NDAs），這些申請都是大型的首次人體（First-in-Human，F(xiàn)IH）腫瘤學(xué)試驗(yàn)，來嘗試無縫試驗(yàn)。

簡化臨床試驗(yàn)方案。Gottlieb還強(qiáng)調(diào)，F(xiàn)DA支持廣泛使用簡單試驗(yàn)（simple trials），以及使用主協(xié)議（master protocol）的試驗(yàn)。

除了鼓勵新的試驗(yàn)設(shè)計(jì)外，F(xiàn)DA還在采取新的措施幫助研究贊助方評估臨床信息，以及FDA將如何審查這些數(shù)據(jù)。

此外，還將舉辦一系列關(guān)于模型化(model-informed)藥物研發(fā)的研討會和出版指南，進(jìn)一步指導(dǎo)藥物研發(fā)。

最后，Gottlieb描述了FDA正在參與的合作，旨在為一系列疾病包括帕金森病，亨廷頓病，阿爾茨海默病和肌營養(yǎng)不良制作自然歷史模型（nature history model）。FDA明年還將著手出臺至少10種新的疾病特異性指導(dǎo)文件，包括冰桶挑戰(zhàn)的罕見病，肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）。

健點(diǎn)子希望FDA這一系列舉措能夠有效的實(shí)施，切實(shí)降低藥物研發(fā)成本，惠及更多的病人和家屬。

參考文章：

https://www.biocentury.com/bc-extra/politics-policy/2017-09-11/drug-development-costs-unsustainable-gottlieb-warns

https://www.fda.gov/drugs/developmentapprovalprocess/howdrugsaredevelopedandapproved/approvalapplications/newdrugapplicationnda/default.htm