該病是導(dǎo)致視力減退的主要原因

糖尿病視網(wǎng)膜病變是除非酒精性脂肪性肝炎之外第二嚴(yán)重的代謝性并發(fā)癥，也是勃林格殷格翰對從Pharmaxi公司獲取的BI 1467335啟動的第二項適應(yīng)癥研究。

Pharmaxis將在此第二個適應(yīng)癥IIa期研究階段中首個患者服藥后獲得1000萬歐元的階段性付款。

勃林格殷格翰全面的心血管代謝研究戰(zhàn)略覆蓋肥胖等危險因素到非酒精性脂肪性肝炎和糖尿病視網(wǎng)膜病變等并發(fā)癥的各個方面。

勃林格殷格翰與醫(yī)藥研發(fā)公司 Pharmaxis（ASX：PXS）宣布勃林格殷格翰啟動名為 ROBIN（BI 1467335口服用于患有非增殖性視網(wǎng)膜病變且無中心性糖尿病黃斑水腫的患者的隨機研究）的 IIa 期研究。這也標(biāo)志著 BI 1467335 針對嚴(yán)重糖尿病并發(fā)癥的第二項適應(yīng)癥的臨床研究項目拉開了序幕。目前已有一項針對此化合物用于非酒精性脂肪性肝炎的II期臨床研究項目正在進(jìn)行。BI 1467335 是口服含銅胺氧化酶3抑制劑。

糖尿病視網(wǎng)膜病變是20-74歲人群中視力減退的主要原因。它由輕度非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變逐漸加重為中重度非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變，主要表現(xiàn)為視網(wǎng)膜出血和視網(wǎng)膜血管病變，繼而又發(fā)展為增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變，主要表現(xiàn)為視網(wǎng)膜新生血管的增長。以血管滲漏引起的視網(wǎng)膜增厚為特征的糖尿病性黃斑水腫（DME）可產(chǎn)生于視網(wǎng)膜病變的各個階段。全球2.85億糖尿病患者中的三分之一有糖尿病視網(wǎng)膜病變的跡象，而這部分人中又有三分之一患有的視網(wǎng)膜病變是對視力有威脅的（嚴(yán)重的非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變、增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變和糖尿病性黃斑水腫）。

ROBIN 是一項 IIa 期、多中心的雙盲試驗，在100名中至重度非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變（NPDR）且無中心性糖尿病性黃斑水腫的患者中進(jìn)行。該試驗的主要目標(biāo)在于臨床原理驗證并評估 BI 1467335 的安全性和耐受性。在為期12周的治療期間，患者將被隨機分配服用 BI 1467335 或安慰劑，結(jié)束后還將繼續(xù)隨訪12周。緊隨其后的 IIb 期研究將用于證實和延伸這些臨床發(fā)現(xiàn)。

勃林格殷格翰首席醫(yī)學(xué)官 Christopher Corsico 博士表示：“很高興我們能推動 BI 1467335 進(jìn)入針對嚴(yán)重糖尿病并發(fā)癥的第二項適應(yīng)癥的 II 期臨床研究。這對數(shù)以萬計受到視力減退威脅的患者而言無疑是一個重要的消息。勃林格殷格翰始終致力于為解決未被滿足的醫(yī)療需求而研發(fā)新型治療手段，改善公眾健康。我們非常期待在非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變患者中進(jìn)行這項化合物的研究。”

Pharmaxis 首席執(zhí)行官 Gary Phillips 先生說道：“我很高興看到我們的合作伙伴勃林格殷格翰決定進(jìn)一步對2015年從 Pharmaxis 獲取的化合物進(jìn)行第二項適應(yīng)癥的研究。又一批患者能從我們的前期工作中獲益對 Pharmaxis 團(tuán)隊而言也是受益匪淺。與 BI 商談的交易結(jié)構(gòu)也明確了該藥具有多重適應(yīng)癥的潛力，所以進(jìn)一步擴(kuò)大研發(fā)計劃并納入糖尿病視網(wǎng)膜病變和非酒精性脂肪性肝炎意味著我們在糖尿病視網(wǎng)膜病變 IIa 期研究中第一個患者服藥后便可獲取1000萬歐元的階段性付款，而如果兩項適應(yīng)癥都獲批的話，Pharmaxis 將獲得交易中所有潛在階段性付款（4.185億歐元/6.25億美元）。我們對勃林格殷格翰將藥物潛力最大化的深信不疑也是我們選擇他們作為合作伙伴的主要原因，而最近的研發(fā)正是對我們遠(yuǎn)見的肯定。”