在已有19例患者被報道死亡后，9月22日，美國FDA表示，已經(jīng)在著手提醒衛(wèi)生保健系統(tǒng)嚴格控制使用Intercept Pharma（ICPT）公司肝臟疾病藥物Ocaliva時的藥物劑量。已知一些患者服用此藥物的劑量要比規(guī)定的要高。

Ocaliva于2016年10月獲得FDA批準，用于治療原發(fā)性膽汁性肝硬化成人患者。在19名死亡人員中，F(xiàn)DA表示，已收到8名患者死亡原因的資料。其中有7起死亡原因是原發(fā)性膽汁性膽管炎惡化，另一起情況確定為心血管問題，F(xiàn)DA指出。

“這些患者正在接受過量的給藥，特別是給藥頻率高于藥物標簽中的推薦劑量。Ocaliva的患者推薦劑量和監(jiān)測在目前的藥物標簽中都有所描述。FDA正在與藥物制造商Intercept Pharmaceuticals合作解決這些安全問題。

原發(fā)性膽汁性膽管炎導致肝臟膽管發(fā)炎、損傷和破壞。對管道的損害將導致膽汁積聚，這會隨著時間的推移損害肝臟，最終導致肝臟無法發(fā)揮作用。

FDA表示，患者服用Ocaliva的次數(shù)比規(guī)定的推薦次數(shù)更為頻繁。FDA表示，7名患者每天服用5毫克的Ocaliva，而藥物處方標簽中，對于肝功能下降患者的建議是每周兩次不超過10毫克的劑量。

受此影響，Intercept股價上周四（9月21日）下跌超過10％，在上市前交易中下跌超過7％。

彭博社報道說，Intercept公司并沒有對FDA的說明作出反饋。Intercept 向醫(yī)護人員提供處方Ocaliva的信息兩周后，F(xiàn)DA發(fā)布公告。該公司證實，由于一些患者服用藥物比批準建議的多，因此存在死亡和導致肝損傷的問題。Intercept在其對醫(yī)生的說明中強調了處方劑量。此外，該公司表示，患者應被密切監(jiān)測不良反應，醫(yī)生應根據(jù)毒性結果對停藥或中斷用藥作出一定的判斷。

這個消息可能令人不安，因為Intercept將Ocaliva看做一個重磅炸彈藥物。據(jù)路透社報道，Leerink分析師Joseph Schwartz表示，由于死亡和嚴重的肝臟損害，F(xiàn)DA可能會采取黑匣子警告藥物。

不過，RBC資本市場分析師有不同的看法。對Ocaliva的關注已經(jīng)被公認，并被列入藥物的處方標簽。更重要的是，受FDA關注問題影響的患者占原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）總患者的不到5%。這意味著商業(yè)產(chǎn)生的負面影響可能不會太嚴重。彭博社指出，自批準以來，Ocaliva已經(jīng)開出約15,000份處方。

Ref：19 Deaths, Serious Liver Injury Linked to Intercept Pharma (ICPT)'s Ocaliva