近日，南開大學(xué)陳悅教授團(tuán)隊(duì)歷時(shí) 8 年攻關(guān)的編號(hào)為 ACT001 的抗腦膠質(zhì)瘤藥物，獲得 FDA 罕見病藥物 (即：孤兒藥) 的資格認(rèn)定，成為中國少數(shù)幾個(gè)獲得該資格認(rèn)定的藥品之一。Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，該藥物目前在國內(nèi)已獲批臨床。

看到這則消息，音 sir 在想，獲得 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定的這些藥品，在國內(nèi)的最高研發(fā)階段究竟是怎樣的？其中有多少納入了醫(yī)保？國內(nèi)藥企創(chuàng)新型孤兒藥研發(fā)進(jìn)展又是如何呢？

據(jù) Insight 數(shù)據(jù)顯示，目前獲得 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定的藥品共有 286 種（按藥品主要成分計(jì)算）在 CFDA 申報(bào)，下文將從數(shù)據(jù)層面對這些 一 一 做個(gè)匯報(bào)。

FDA 孤兒藥在國內(nèi)的最高研發(fā)階段

1. 已上市

Insight 數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，F(xiàn)DA 認(rèn)定的孤兒藥目前有 195 個(gè)在國內(nèi)已上市。如果按照全球 500 種多種孤兒藥的數(shù)據(jù)計(jì)算，相當(dāng)于目前仍有 60% 的孤兒藥尚未引進(jìn)。

數(shù)據(jù)太多，不好公示，如需下載已上市的 195 個(gè)孤兒藥數(shù)據(jù)表，請加我微信（yiyaoshujuku001）哈~

在這些已上市的孤兒藥中，有 129 個(gè)孤兒藥納入了 2017 年醫(yī)保，這其中還包括 8 個(gè)經(jīng)由談判進(jìn)入醫(yī)保的藥品，如下圖所示：

圖片來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

2. 上市申請中

目前處于上市申請階段的共 14 種藥物，具體情況如下圖所示：

圖片來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

其中，梯瓦制藥的抗癌藥物苯達(dá)莫司汀于 2013 年 11 月 27 日 FDA 授予了孤兒藥資格。孤兒藥標(biāo)簽用于苯達(dá)莫司汀治療無痛性 B- 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤 (iNHL) 適應(yīng)癥，適用范圍是用美羅華或含美羅華治療方案治療期間或治療 6 個(gè)月內(nèi) iNHL 病情有進(jìn)展的患者。目前國內(nèi)申報(bào)上市的企業(yè)有 4 家，如下圖所示。

圖片來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

3. 臨床試驗(yàn)中

目前處于臨床試驗(yàn)階段的共 28 種藥物，具體情況如下圖所示：

圖片來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

4. 獲批臨床（臨床試驗(yàn)暫未開始）

目前處于獲批臨床還未開始臨床試驗(yàn)階段的共 33 種藥物，具體情況如下圖所示：

圖片來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

5. 申請臨床中

目前處于申請臨床試驗(yàn)階段的共 10 種藥物，具體情況如下圖所示：

圖片來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

6. 未批準(zhǔn)

目前處于獲批臨床還未開始臨床試驗(yàn)階段的共 5 種藥物，具體情況如下圖所示：

圖片來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

孤兒藥上市走綠色通道

近幾年，國家出臺(tái)的一系列藥品政策對于孤兒藥的支持，包括加快審批、單獨(dú)排隊(duì)、全球臨床試驗(yàn)的相互認(rèn)可、免臨床試驗(yàn)等。

如最新公示的總局關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關(guān)政策》（征求意見稿）意見的公告（2017 年第 52 號(hào)）中：

支持罕見病治療藥物和醫(yī)療器械研發(fā)。由衛(wèi)生計(jì)生部門公布罕見病目錄，建立罕見病患者注冊登記制度。罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗(yàn)申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準(zhǔn)上市，上市后在規(guī)定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)做相關(guān)研究。

第 55 號(hào)文提出：

對既屬于創(chuàng)新藥又屬于罕見病用藥給予 10 年數(shù)據(jù)保護(hù)期； 對屬于改良型新藥的罕見病用藥給予 3 年數(shù)據(jù)保護(hù)期，以此鼓勵(lì)藥企有更多研發(fā)動(dòng)力。

孤兒藥，中國造

在國家激勵(lì)政策的支持下，本土企業(yè)也紛紛涉足孤兒藥的研發(fā)領(lǐng)域。根據(jù) CDE 在 2017 年根據(jù) Insight 統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，有 19 項(xiàng)罕見病藥被列入優(yōu)先審評。