諾華（Novartis）公司今天宣布，Kisqali（ribociclib）獲得了FDA頒發(fā)的突破性療法認定，用于與他莫昔芬（tamoxifen）或芳香酶抑制劑聯(lián)合，治療絕經(jīng)前期和圍絕經(jīng)期的激素受體陽性，人類表皮生長因子受體2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌女性患者。

絕經(jīng)前乳腺癌是一種比絕經(jīng)后乳腺癌更具生物學(xué)獨特性和侵襲性的疾病，是20-59歲女性癌癥死亡的主要原因。

Kisqali是一種選擇性周期蛋白依賴性激酶抑制劑，通過抑制細胞周期蛋白依賴性激酶4和6（CDK4/6）兩種蛋白，幫助減緩癌癥進展。當(dāng)這些蛋白過度激活時，可使癌細胞生長和分裂過快。而以更高的精確度靶向CDK4/6時，可阻止癌細胞不受控制的繼續(xù)復(fù)制。Kisqali已于去年獲批，與芳香酶抑制劑聯(lián)合作為初始內(nèi)分泌類治療方案，用于絕經(jīng)后激素受體陽性、人類表皮生長因子受體-2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌女性患者。目前，Kisqali已在美國和歐盟成員國等全球45個國家使用，但尚沒有被批準(zhǔn)用于絕經(jīng)前婦女。

▲Ribociclib的分子式（圖片來源：維基百科）

該突破性療法認定是基于3期臨床試驗MONALEESA-7的積極結(jié)果，證明Kisqali聯(lián)合他莫昔芬或芳香酶抑制劑，與單獨內(nèi)分泌療法相比，顯著延長了無進展生存期（PFS）（中位PFS 23.8個月，95％CI：19.2個月 - 未達；相比13.0個月，95％CI：11.0-16.4個月; HR = 0.553; 95％CI：0.441-0.694; p

MONALEESA-7是第一個完全致力于評估在絕經(jīng)前HR+/HER2-晚期乳腺癌女性中，使用CDK4/6抑制劑的3期臨床試驗。在內(nèi)分泌藥物的中位PFS亞組分析中，Kisqali聯(lián)合他莫昔芬和戈舍瑞林組的中位PFS為22.1個月，而他莫昔芬和戈舍瑞林組為11.0個月; Kisqali聯(lián)合芳香酶抑制劑和戈舍瑞林組的中位PFS為27.5個月，而芳香酶抑制劑和戈舍瑞林組為13.8個月。

“這一突破性療法認定反映了上個月在SABCS上公開的MONALEESA-7數(shù)據(jù)的重要性和它所帶來的承諾。”諾華公司腫瘤全球藥物開發(fā)主管Samit Hirawat博士說： “年輕女性往往有不同的治療目標(biāo)和需求，對于腫瘤學(xué)家來說，為她們的特定疾病提供有效和充分研究的治療方案非常重要，我們期待著與FDA合作，使這種組合療法在美國適用于HR+/HER2-晚期乳腺癌。”

我們期待這款乳腺癌新藥能夠早日擴大適應(yīng)癥，為廣大患有晚期乳腺癌的女性帶來康復(fù)。