新銳名稱：Prevail Therapeutics

公司坐標(biāo)：紐約, 美國

官方網(wǎng)站：https://www.prevailtherapeutics.com/

融資情況：A輪7500萬美元

管理團(tuán)隊(duì)：創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Asa Abeliovich博士，初創(chuàng)發(fā)起人：Jonathan Silverstein先生

去年剛成立的神經(jīng)疾病基因療法新銳Prevail Therapeutics近日宣布，獲得A輪投資7500萬美元，用于推進(jìn)開發(fā)獨(dú)特的溶酶體功能相關(guān)基因療法，治療特定基因亞型的神經(jīng)退行性疾病。本次融資由OrbiMed領(lǐng)投，Pontifax Fund, RA Capital Management, EcoR1 Capital, Omega Funds, BVF Partners, Boxer Capital, Adage Capital Management和Alexandria Venture Investments跟投。

Prevail成立于2017年，最初由OrbiMed旗下全球私募基金聯(lián)席負(fù)責(zé)人Jonathan Silverstein先生發(fā)起成立，他在2016年確診患有因葡糖腦苷脂酶基因（GBA1）突變引起的帕金森病，此后他特別成立了GBA1基因變異亞型帕金森病專項(xiàng)研究基金，該專項(xiàng)基金聯(lián)合OrbiMed再投資成立了Prevail公司，旨在開創(chuàng)獨(dú)特基因療法，來改善遺傳基因變異型的神經(jīng)退行性疾病的治療。

在核心技術(shù)方面, Prevail獲得了由Regenxbio開發(fā)的名為 NAV AAV9 的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療載體技術(shù)的專利許可，將用來開發(fā)基因治療候選產(chǎn)品。

不同于以往針對神經(jīng)系統(tǒng)淀粉樣變、Tau蛋白等靶點(diǎn)新藥，Prevail帶來了更深入、更精細(xì)的全新研發(fā)策略：細(xì)化了目標(biāo)適應(yīng)癥，專門針對那些由溶酶體功能障礙相關(guān)的特定基因變異引起的神經(jīng)退行性疾病。溶酶體功能相關(guān)特定基因突變，可見于各臨床亞型的帕金森病（包括年輕早發(fā)型）、某些類型的阿茨海默病、以及額顳葉失智癥（癡呆）等。

▲Prevail的初始發(fā)起人Jonathan Silverstein先生（圖片來源：公司官網(wǎng)）

該新銳正在開發(fā)的先導(dǎo)基因療法PR001，針對GBA1基因變異靶點(diǎn)，主要用于治療GBA1突變相關(guān)的帕金森病（帕金森病的GBA1突變率約10%），未來希望擴(kuò)展PR001用于帕金森病的治療作用。

“這輪融資，有助于我們推進(jìn)強(qiáng)勁的基因療法產(chǎn)品管線計劃，聚焦于改善特定基因亞型神經(jīng)退行性疾病患者的生活，” Prevail的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Asa Abeliovich博士說：“我們的先導(dǎo)基因療法項(xiàng)目將針對帕金森病患者，未來計劃擴(kuò)展到其他由于溶酶體功能障礙導(dǎo)致的疾病領(lǐng)域。”

神經(jīng)系統(tǒng)淀粉樣變等靶點(diǎn)新藥，近來屢屢受挫。打破神經(jīng)系統(tǒng)新藥受挫陰霾，或許就從Prevail的獨(dú)特基因療法開始。拭目以待！

參考資料：

[1] Prevail Therapeutics Announces $75 Million Series A Financing to Advance Gene Therapies for Patients with Parkinson’s and Other Neurodegenerative Diseases

[2] Parkinson’s startup Prevail raises $75M for gene therapy programs

[3] Prevail Therapeutics官網(wǎng)