瑞士制藥巨頭羅氏(Roche)宣布，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)美羅華(Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔單抗)用于中度至重度尋常型天皰瘡(PV)成人患者的治療。

此次批準(zhǔn)，使Rituxan成為FDA批準(zhǔn)治療PV的首個(gè)生物療法，標(biāo)志著PV臨床治療方面60多年來(lái)首個(gè)重大進(jìn)展。之前，F(xiàn)DA已授予Rituxan治療PV的優(yōu)先審查資格、突破性藥物資格、孤兒藥資格。

Rituxan是一種治療性單克隆抗體，靶向結(jié)合正常和惡性B細(xì)胞表面的CD20抗原，隨后調(diào)動(dòng)人體天然防御，攻擊和殺死被標(biāo)記的B細(xì)胞。根據(jù)FDA今天的決定，Rituxan現(xiàn)在已被批準(zhǔn)治療4種自身免疫性疾病，包括類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎(RA)、肉芽腫多血管炎(GPA)、顯微鏡下多血管炎(MPA)、PV。

PV是一種罕見(jiàn)、嚴(yán)重、潛在危及生命的自身免疫性疾病，以皮膚和黏膜的漸進(jìn)性疼痛起泡為特征，約占天皰瘡病例的80%。天皰瘡是一組自身免疫性疾病，是由于免疫系統(tǒng)中B細(xì)胞產(chǎn)生的自身抗體攻擊皮膚表皮細(xì)胞之間的連接蛋白所致。當(dāng)這些連接分裂時(shí)，細(xì)胞之間彼此分離，導(dǎo)致皮膚分離，形成水皰。據(jù)估計(jì)，天皰瘡約影響美國(guó)30000-40000人。

最近，國(guó)際大皰病共識(shí)專家組(IBDCG)在《美國(guó)皮膚病學(xué)會(huì)雜志》(JAAD)公布了關(guān)于天皰瘡診斷和治療的新建議?；诂F(xiàn)有的歐洲治療指南，一個(gè)德?tīng)柗普{(diào)查過(guò)程被用于幫助達(dá)到國(guó)際專家共識(shí)，該共識(shí)包括建議使用抗CD20單克隆抗體(Rituxan)和皮質(zhì)類固醇(CS)作為中度至重度天皰瘡的一線治療方案。

此次批準(zhǔn)，是基于臨床研究Ritux 3的數(shù)據(jù)。該研究是一項(xiàng)前瞻性、多中心、隨機(jī)、平行組、開(kāi)放標(biāo)簽研究，在90例新診斷的中度至重度PV患者中開(kāi)展。研究中，患者隨機(jī)分成2個(gè)方案組：(1)CS標(biāo)準(zhǔn)劑量方案組;(2)Rituxan聯(lián)合劑量逐漸降低的短期低劑量口服CS方案組。研究的主要終點(diǎn)是在不使用類固醇2個(gè)月或更長(zhǎng)時(shí)間的情況下在治療第24個(gè)月實(shí)現(xiàn)完全緩解(定義為完全上皮化且沒(méi)有新的和/或已形成的病灶)。研究結(jié)果顯示，Rituxan大幅提高了PV緩解率，同時(shí)成功減少和/或停止了CS療法。具體數(shù)據(jù)為：Rituxan+CS方案組有90%的患者達(dá)到終點(diǎn)，CS方案組僅為28%。

目前，羅氏正在開(kāi)展另一個(gè)III期研究PEMPHIX(NCT02383589)，評(píng)估Rituxan聯(lián)合劑量逐漸降低的CS方案相對(duì)于免疫抑制藥物Cellcept(麥考酚酸酯)的療效和安全性。

原文出處：FDA Approves Genentech’s Rituxan (Rituximab) for Pemphigus Vulgaris