6月12日，禮來(lái)公司宣布，其和阿斯利康公司正在停止口服β分泌酶裂解酶（BACE）抑制劑Lanabecestat治療阿爾茨海默病的全球3期臨床試驗(yàn)。該決定基于獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)（IDMC）的建議，該委員會(huì)得出的結(jié)論：早期阿爾茨海默病試驗(yàn)AMARANTH和針對(duì)輕度阿爾茨海默病癡呆的試驗(yàn)DAYBREAK-ALZ都不可能達(dá)到其主要終點(diǎn)，因此應(yīng)該停止。作為這一決定的結(jié)果，AMARANTH擴(kuò)展試驗(yàn)也將停止。2018年上半年，全球大型藥企已終止數(shù)個(gè)新藥研發(fā)項(xiàng)目，其中多項(xiàng)研究與阿爾茲海默病相關(guān)（詳見(jiàn)：2018年上半年被制藥公司束之高閣的新藥項(xiàng)目）。

AMARANTH試驗(yàn)將早期阿爾茨海默病患者隨機(jī)分組，每天一次口服20mg或50mg lanabecestat或口服安慰劑，共104周。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是13項(xiàng)阿爾茨海默病評(píng)估量表 - 認(rèn)知量表（ADAS-Cog13）的基線變化。由于阿爾茨海默病和診斷為輕度阿爾茨海默氏癡呆的患者而具有輕度認(rèn)知障礙的患者群體，被定義為早期阿爾茨海默病。完成AMARANTH試驗(yàn)的患者有機(jī)會(huì)參加AMARANTH擴(kuò)展試驗(yàn)。

DAYBREAK-ALZ試驗(yàn)安排輕度阿爾茨海默病癡呆患者隨機(jī)接受20mg或50mg lanabecestat治療，或每天一次口服安慰劑直至156周。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是ADAS-Cog13的基線變化。

阿爾茨海默病是一種致命疾病，會(huì)導(dǎo)致記憶力和認(rèn)知能力的進(jìn)一步下降。該疾病引起的癡呆是癡呆癥最常見(jiàn)的形式，占所有病例的60%-80％。目前世界各地估計(jì)有5千萬(wàn)人患有癡呆癥，到2030年，預(yù)計(jì)人數(shù)將增加到近7500萬(wàn)，到2050年將增加到1.32億。每年在全球范圍內(nèi)確診的新病例近1,000萬(wàn)，這意味著大約每3秒鐘會(huì)確診一位新病例。目前全世界癡呆癥的年度社會(huì)和經(jīng)濟(jì)估計(jì)成本總額為8,18億美元，2018年可能會(huì)超過(guò)1萬(wàn)億美元。

禮來(lái)研究實(shí)驗(yàn)室總裁、醫(yī)學(xué)博士Daniel Skovronsky說(shuō)：“阿爾茨海默病的復(fù)雜性構(gòu)成了這個(gè)時(shí)代最艱難的醫(yī)療挑戰(zhàn)之一，我們對(duì)數(shù)百萬(wàn)人患上這種毀滅性疾病深感失望。我們非常感謝研究參與者及其家屬的貢獻(xiàn)，并鼓勵(lì)他們考慮其他阿爾茨海默氏病的臨床試驗(yàn)。禮來(lái)一直致力于阿爾茨海默病研究，我們過(guò)去三十年來(lái)一直致力于研究，我們不會(huì)放棄尋找阿爾茨海默病患者的解決方案。”

IDMC關(guān)于停止研究的建議不是基于安全考慮。禮來(lái)和阿斯利康BACE聯(lián)盟針對(duì)lanabecestat仍然有效，公司現(xiàn)在將在合作的臨床試驗(yàn)場(chǎng)所進(jìn)行停藥。禮來(lái)公司預(yù)計(jì)這一決定不會(huì)產(chǎn)生重大成本影響。

參考：Update on Phase 3 Clinical Trials of Lanabecestat for Alzheimer's Disease