瑞士制藥巨頭諾華(Novartis)CAR-T細(xì)胞療法Kymriah(tisagenlecleucel，CTL019)近日在歐盟監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿?。歐洲藥品管理局(EMA)人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(CHMP)已發(fā)布積極意見，推薦批準(zhǔn)Kymriah，用于2種B細(xì)胞惡性腫瘤：(1)病情難治或移植后復(fù)發(fā)或出現(xiàn)2次及以上復(fù)發(fā)的25歲及以下B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)患者;(2)既往接受2種或多種系統(tǒng)療法治療失敗的復(fù)發(fā)性或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(R/R DLBCL)成人患者。

現(xiàn)在，CHMP的意見將被遞交給歐盟委員會，后者在做出最終審查決定時通常都會采納CHMP的建議。這意味著，Kymriah極有可能在未來2-3個月做出獲得批準(zhǔn)。如果獲批，Kymriah將成為歐洲首個治療B-ALL和DLBCL的CAR-T細(xì)胞療法。之前，EMA已授予Kymriah治療R/R B-ALL兒科患者的優(yōu)先藥物資格(PRIME)。

CHMP的積極意見是基于由 諾華開展的2項關(guān)鍵性II期臨床研究ELIANA和JULIET，這些研究入組和患者來自歐洲、美國、澳大利亞、加拿大和日本。其中，ELIANA是首個兒科全球CAR-T細(xì)胞療法注冊臨床研究，JULIET則是評估Kymriah治療R/R DLBCL成人患者的首個多中心全球注冊研究，同時也是評估一種CAR-T細(xì)胞療法治療DLBCL的最大規(guī)模的全球研究。

諾華腫瘤學(xué)首席執(zhí)行官Liz Barrett表示，CHMP的積極意見對于歐洲的侵襲性血液 腫瘤兒科患者和成人患者而言是一個歷史性轉(zhuǎn)折時刻，這種真正的變革性療法有助于解決一個深刻的未滿足的醫(yī)療需求。 諾華感到自豪的是，我們在CAR-T創(chuàng)新方面的領(lǐng)先優(yōu)勢將為歐洲地區(qū)患者的臨床治療帶來實質(zhì)性的改變。

在美國，Kymriah于2017年8月獲批，成為全球首個CAR-T細(xì)胞療法，用于難治性或復(fù)發(fā)至少兩次的B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)兒童和年輕成年患者。今年5月， FDA再次批準(zhǔn)Kymriah用于復(fù)發(fā)性或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤(LBCL)成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)、高度B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤(FL)引起的DLBCL，這些患者經(jīng)歷過2種或更多的系統(tǒng)治療。

原文出處： Novartis receives positive CHMP opinion for Kymriah® for treating two aggressive blood cancers, marking important medical advance for patients in Europe