日前，美國FDA宣布批準(zhǔn)Biocodex公司研發(fā)的Diacomit(stiripentol)上市，與氯巴占（clobazam）聯(lián)合使用，治療2歲以上Dravet綜合征患者的癲癇發(fā)作。值得一提的是，這也是美國FDA批準(zhǔn)的第31款新藥。

Dravet綜合征又稱為嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（Severe Myoclonic Epilepsy of infancy, SMEI）。它是一種罕見的難治性癲癇綜合征，發(fā)病率約為1/15700。80%的患者在SCN1A基因上攜帶基因突變?；颊叩陌d癇發(fā)病年齡早，在出生后第一年里就會(huì)出現(xiàn)與發(fā)燒相關(guān)的癲癇，而且發(fā)作頻率高，持續(xù)時(shí)間長，對(duì)兒童發(fā)育和智力的影響嚴(yán)重。

目前對(duì)Dravet綜合征的治療手段非常有限，患者需要接受持續(xù)不斷的護(hù)理，這會(huì)對(duì)患者及其家庭的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響。Dravet綜合征患者可能因?yàn)榘d癇發(fā)作時(shí)間過長，癲癇導(dǎo)致的事故，或癲癇發(fā)作時(shí)的突然死亡而去世，目前患者的死亡率為15-20%。患者和他們的父母迫切需要?jiǎng)?chuàng)新療法來改善他們的生活質(zhì)量。

Stiripentol是Biocodex公司研發(fā)的用于治療癲癇的抗驚厥藥物。該藥物的化學(xué)結(jié)構(gòu)與其它已知抗驚厥藥物不同。它已經(jīng)在歐盟、加拿大和日本獲得批準(zhǔn)與丙戊酸鈉（valproate）和氯巴占一起治療Dravet綜合征患者。美國FDA也在2008年授予了它用于治療Dravet綜合征的孤兒藥資格。

Stiripentol化學(xué)結(jié)構(gòu)（圖片來源：By Yikrazuul [Public domain], from Wikimedia Commons）

在兩項(xiàng)多中心，含安慰劑對(duì)照的隨機(jī)雙盲臨床試驗(yàn)中，總計(jì)64名患者接受了stiripentol或安慰劑的治療，這些患者同時(shí)都服用丙戊酸鈉和氯巴占。這兩項(xiàng)試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為患者的緩解率，定義為在接受8周治療后患者的全身性陣攣性或強(qiáng)直-陣攣性癲癇發(fā)作頻率與基線水平相比，降低超過50%的人數(shù)比例。

試驗(yàn)結(jié)果表明stiripentol的療效顯著高于安慰劑。在第一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，71%接受stiripentol治療的患者的癥狀得到緩解，對(duì)照組的緩解率為5%。在第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，stiripentol組和對(duì)照組的緩解率分別為67%和9.1%。

與對(duì)照組相比，stiripentol能夠?qū)⒒颊叩娜硇躁嚁佇曰驈?qiáng)直-陣攣性癲癇發(fā)作頻率降低43%，而且25%的患者在試驗(yàn)過程中沒有出現(xiàn)全身性陣攣性或強(qiáng)直-陣攣性癲癇發(fā)作。

讓我們祝愿這一新藥早日被送到Dravet綜合征患者手中，改善患者和他們家屬的生活。

參考資料：

[1] FDA Approves Stiripentol to Treat Seizures Associated with Dravet Syndrome. Retrieved August 22, 2018, from https://www.raredr.com/news/fda-approves-stiripentol-to-treat-seizures-associated-with-dravet-syndrome

[2] Diacomit. Retrieved August 22, 2018, from http://www.diacomit.eu/home

[3] WHAT IS DRAVET SYNDROME? Retrieved August 22, 2018, from https://www.dravetfoundation.org/what-is-dravet-syndrome/

[4] Stiripentol Orphan Drug Designations and Approvals. Retrieved August 22, 2018, from https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=266108

[5] FDA Approves Stiripentol for Dravet Syndrome Seizures. Retrieved August 22, 2018, from

https://www.mdmag.com/medical-news/fda-approves-stiripentol-for-dravet-syndrome-seizures

原標(biāo)題：速遞 | FDA批準(zhǔn)年度第31款新藥，治療兒童癲癇