日前，Allogene Therapeutics公司成功登陸納斯達克市場（NASDAQ），完成IPO融資3.24億美元。這家專注于開發(fā)同種異體的即用型（off-the-shelf）CAR-T療法的生物技術(shù)公司在成立不到一年的時間里就完成了IPO。據(jù)彭博社（Bloomberg）的數(shù)據(jù)統(tǒng)計，這家公司是自2009年以來上市的最大生物技術(shù)公司（根據(jù)市值）。是什么因素讓這家公司受到眾多投資者的青睞呢？

Allogene公司成立于今年4月，該公司的創(chuàng)始人是前Kite Pharma公司的高管Arie Belldegrun和David Chang博士。Kite公司在2017年被吉利德科學（Gilead Sciences）公司以120億美元的價格收購。該公司研發(fā)的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）也是最初兩款獲得FDA批準的CAR-T療法之一。

CAR-T療法是癌癥治療領(lǐng)域的重大突破，它通過基因工程，將患者體內(nèi)的T淋巴細胞轉(zhuǎn)變?yōu)楣舭┌Y的武器，在治療血癌方面，已經(jīng)顯示出卓越的療效。但是，這種自體CAR-T療法需要從患者體內(nèi)獲取T細胞進行培養(yǎng)和基因工程改造。這種CAR-T療法的生產(chǎn)方法不但耗時耗力，而且可能由于患者本身T細胞的質(zhì)量問題而影響療法的療效。這些缺陷限制了CAR-T療法的進一步推廣。

同種異體CAR-T療法示意圖（圖片來源：Allogene公司官網(wǎng)）

Allogene公司力圖克服自體CAR-T療法的這些缺陷，該公司采用的策略是開發(fā)同種異體的CAR-T療法。與自體CAR-T療法不同，同種異體的CAR-T療法使用從健康供體中獲得的T細胞。除了用基因工程在這些細胞中表達CARs以外，研究人員還通過基因編輯技術(shù)限制了患者免疫系統(tǒng)對這些非自身細胞的免疫反應，降低移植物抗宿主?。℅VHD）發(fā)生的可能性。這些細胞可以被冷凍儲藏起來，在患者需要時這些“現(xiàn)成”的療法可以馬上用于對患者的治療。與自體CAR-T療法相比，它能夠縮短患者等待療法的時間，提供更一致的T細胞原材料，而且根據(jù)Allogene公司的估算，一次生產(chǎn)流程可以產(chǎn)生用于治療100名患者的CAR-T細胞，大大提高了CAR-T療法的生產(chǎn)效率。

目前，該公司的藥物研發(fā)管線中有多個針對血癌的同種異體CAR-T項目，其中的主打候選療法UCART19將在2019年上半年進入1期臨床試驗，用以治療急性淋巴性白血?。ˋLL）。同時，該公司也在研究治療實體瘤的CAR-T療法。

Allogene公司研發(fā)管線（圖片來源：Allogene公司官網(wǎng)）

該公司的執(zhí)行主席和共同創(chuàng)始人Arie Belldegrum博士表示，目前專注于發(fā)展同種異體療法的公司很少，對于Allogene來說這是一個巨大的機會。“我們希望成為這一領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊。”他說。

我們預祝Allogene公司早日開發(fā)出創(chuàng)新同種異體CAR-T療法，為廣大癌癥患者造福。

參考資料：

[1] Cancer Startup Allogene Makes Trading Debut as Largest Biotech to IPO Since 2009. Retrieved October 11, 2018, from https://www.bloomberg.com/news/articles/2018-10-11/allogene-makes-trading-debut-as-largest-biotech-to-ipo-since-09

[2] Allogene Therapeutics Announces Pricing of Initial Public Offering. Retrieved October 11, 2018, from https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-pricing-initial-public-offering