近日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《用于罕見病防治醫(yī)療器械注冊審查指導(dǎo)原則》(以下簡稱《指導(dǎo)原則》)，指導(dǎo)用于罕見病防治相關(guān)用途的醫(yī)療器械(含體外診斷試劑)注冊及相關(guān)許可事項變更申請，以加強(qiáng)醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊管理，鼓勵用于罕見病防治醫(yī)療器械研發(fā)。

指導(dǎo)原則中所指罕見病為國家衛(wèi)生健康委員會、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合公布的罕見病目錄中所包含的疾病。

指導(dǎo)原則指出，用于罕見病防治的醫(yī)療器械，如其臨床前研究不能證明該產(chǎn)品臨床應(yīng)用患者受益顯著大于風(fēng)險，應(yīng)進(jìn)行臨床試驗。臨床試驗應(yīng)重點關(guān)注受試者受益情況，同時，對產(chǎn)品臨床應(yīng)用安全性進(jìn)行評估，所需罕見病病例數(shù)量可酌情減少。但三種情況可免于臨床試驗：一是針對用于罕見病治療的醫(yī)療器械，其臨床前經(jīng)過充分的研究或有其他證據(jù)能夠確定患者使用該器械受益顯著大于風(fēng)險的，企業(yè)在與技術(shù)審評部門進(jìn)行溝通的前提下，根據(jù)技術(shù)審評部門的意見，可免于進(jìn)行臨床試驗。

二是針對已有同類產(chǎn)品上市的醫(yī)療器械(不含體外診斷試劑)，可采用同品種比對的方式對其臨床應(yīng)用的安全有效進(jìn)行評價;針對免于進(jìn)行臨床試驗的體外診斷試劑產(chǎn)品，可采用同品種比對方式對其臨床樣本檢測性能進(jìn)行確認(rèn)。上述評價過程所選擇的同品種產(chǎn)品的安全有效性已得到充分驗證。

三是針對境外已上市的用于罕見病防治的醫(yī)療器械，其境外臨床試驗數(shù)據(jù)如滿足《接受醫(yī)療器械境外臨床試驗數(shù)據(jù)技術(shù)指導(dǎo)原則》，可在注冊時作為臨床試驗資料申報，如技術(shù)審評過程中審評部門認(rèn)為產(chǎn)品上市前無需再補(bǔ)充境內(nèi)臨床試驗的，可免于臨床試驗。

原標(biāo)題：藥監(jiān)局：鼓勵罕見病醫(yī)療器械研發(fā) 這三種情況免臨床實驗