1月23日，Athersys公司公布了靜脈注射旗下干細(xì)胞療法MultiStem®治療急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）探索性臨床研究的結(jié)果。研究結(jié)果證實(shí)了MultiStem治療的耐受性和安全性。更重要的是，相對于接受安慰劑的患者而言，在診斷后的第一個(gè)月，MultiStem治療顯示了死亡率更低、無呼吸機(jī)和無重癥監(jiān)護(hù)病房（ICU）天數(shù)更多。此外，對最初生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)的分析，反映了MultiStem治療后炎癥標(biāo)記物/細(xì)胞因子水平的降低。

該探索性研究中的患者經(jīng)過了28天的初步臨床評(píng)估，并將通過一年的隨訪期進(jìn)一步評(píng)估。初步評(píng)估的數(shù)據(jù)重點(diǎn)包括雙盲、隨機(jī)、安慰劑結(jié)果：

· MultiStem組的死亡率為25%，低于安慰劑組的40%。

· MultiStem組有40.2%或更高的無呼吸機(jī)（VF）天數(shù)，（VF天數(shù)：MultiStem組12.9 vs 安慰劑組9.2）。

· MultiStem組有27.2%或更高的無ICU天數(shù)，（MultiStem組10.3天 vs 安慰劑組8.1天）。

· 在更嚴(yán)重的ARDS患者中，MultiStem治療與安慰劑治療的差異更大：MultiStem組的死亡率為25%，安慰劑組的死亡率為50%；MultiStem組的VF天數(shù)為14.6天，安慰劑組的VF天數(shù)為8.0天；MultiStem組的無ICU天數(shù)為11.4天，安慰劑組為5.9天。

· 在非常嚴(yán)重的ARDS患者人群中，MultiStem治療耐受性良好，沒有與給藥相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

本研究旨在評(píng)價(jià)MultiStem治療對急性發(fā)作中度至重度ARDS患者的影響，試驗(yàn)在美國和英國的研究中心進(jìn)行。該研究包括兩個(gè)部分：1）小的初始劑量確認(rèn)階段；2）較大的雙盲、安慰劑對照的隨機(jī)階段（臨床2a部分）。治療要求在ARDS診斷的4天內(nèi)開始，平均治療時(shí)間約為2天。在研究的初始部分，6例受試者接受MultiStem治療；在研究的2a部分中，20例受試者接受靜脈內(nèi)（IV）給藥9億單位的MultiStem細(xì)胞，10例受試者接受IV安慰劑治療。隨著患者一年隨訪期結(jié)束，Athersys將繼續(xù)評(píng)估這些數(shù)據(jù)。Athersys和研究人員計(jì)劃在進(jìn)一步的分析之后，在醫(yī)學(xué)會(huì)議上提出更詳細(xì)和全面的結(jié)果。

除了這項(xiàng)ARDS研究外，Athersys還正在進(jìn)行缺血性卒中（3期研究MASTERS-2）和急性心肌梗死的研究，并計(jì)劃進(jìn)行一項(xiàng)治療嚴(yán)重創(chuàng)傷的治療研究。

急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）是一種以肺部廣泛炎癥為特征的嚴(yán)重免疫學(xué)和炎癥性疾病。ARDS可由肺炎、膿毒癥、創(chuàng)傷或其他事件引起，在危重護(hù)理環(huán)境中是發(fā)病和死亡的主要原因。在歐洲、美國和日本，每年約有40-50萬患者受到此病影響。目前ARDS的干預(yù)措施有限，沒有有效的藥物治療，這使得它成為一個(gè)高未滿足的和高治療費(fèi)用的臨床領(lǐng)域。

由于ARDS的治療成本很高，成功的細(xì)胞治療可以通過減少呼吸機(jī)和ICU的天數(shù)為醫(yī)療系統(tǒng)帶來很大的節(jié)省，更重要的是，可以降低死亡率和改善病人的生活質(zhì)量。

Athersys首席執(zhí)行官Gil Van Bokkelen表示：“我們相信這項(xiàng)探索性研究達(dá)到了它的所有關(guān)鍵目標(biāo)，同時(shí)表明了MultiStem在有大量醫(yī)療需求未得到滿足的危重護(hù)理領(lǐng)域的潛力。死亡率和關(guān)鍵臨床參數(shù)的獲益為我們提供了信心，我們相信MultiStem可以產(chǎn)生有意義的治療效果。”

Van Bokkelen同時(shí)表示：“這些結(jié)果為我們的合作伙伴HEALIOS K.K.（Healios）的ARDS試驗(yàn)提供了強(qiáng)有力的支持。Healios正積極致力于啟動(dòng)臨床研究，我們將繼續(xù)支持他們的努力，并推進(jìn)其他關(guān)鍵項(xiàng)目。”

MultiStem細(xì)胞療法是一種處在臨床開發(fā)階段的專利化再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，它展示了以多種方式（如通過對炎癥和組織損傷信號(hào)的反應(yīng)產(chǎn)生治療因子）促進(jìn)組織修復(fù)和愈合的能力。該療法具有多維療效的潛力，它有別于傳統(tǒng)的生物藥物療法側(cè)重于單一的受益機(jī)制，這種療法是“現(xiàn)成”干細(xì)胞產(chǎn)品，以可伸縮的方式生產(chǎn)，以冷凍的形式儲(chǔ)存數(shù)年，并且在不需要組織匹配或免疫抑制的情況下使用?；谄浏熜攸c(diǎn)和新的作用機(jī)制，并在臨床研究中顯示出良好和一致的安全性，MultiStem治療可以為患者，包括那些患有嚴(yán)重疾病和醫(yī)療需求未得到滿足的患者提供有意義的幫助。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來源：

1、Athersys Announces Positive Results From Its Exploratory Clinical Study of MultiStem® Cell Therapy for Treatment of Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS)

2、http://www.athersys.com/clinical-programs/overview