Bridge Biotherapeutics是一家臨床階段生物醫(yī)藥技術(shù)公司，總部位于韓國城南市，在德州休斯敦設(shè)有JLABS@TMC創(chuàng)新中心分部。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予BBT-877治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的孤兒藥資格。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵(lì)措施包括各種臨床開發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨(dú)占期。

BBT-887是一種強(qiáng)效、同類最佳（best-in-class）自分泌運(yùn)動(dòng)因子（Autotaxin，ATX）抑制劑，ATX是一種通過生成脂質(zhì)信號(hào)分子參與炎癥和纖維化的酶。BBT-887的早期化合物最初由韓國生物技術(shù)公司LegoChem Biosciences發(fā)現(xiàn)。2017年，Bridge Biotherapeutics公司獲得了進(jìn)一步開發(fā)該藥物的全球獨(dú)家許可權(quán)利。

2018年8月，Bridge Biotherapeutics公司在IPF峰會(huì)上介紹了BBT-877的臨床前研究結(jié)果，引起了呼吸病學(xué)專家對(duì)該候選藥物有效性和安全性的興趣與關(guān)注。數(shù)據(jù)顯示，與目前開發(fā)管線中的化合物相比，BBT-877可能是同類最佳的化合物。

在下個(gè)月，Bridge Biotherapeutics公司將在美國啟動(dòng)BBT-887的I期研究，評(píng)估該藥在健康志愿者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。該研究將分為2個(gè)階段：一個(gè)是5個(gè)隊(duì)列的單次遞增劑量（SAD）階段，一個(gè)是3個(gè)隊(duì)列的多次遞增劑量（MAD）階段。預(yù)計(jì)主要完成時(shí)間為2019年底。

BBT-877是Bridge Biotherapeutics公司獲得美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)行臨床研究的第2個(gè)分子，另一個(gè)分子BBT-401目前處于II期臨床，這是第一種用于治療潰瘍性結(jié)腸炎的抗泛素連接酶Pellino-1化合物，預(yù)計(jì)在2月份對(duì)選擇性患者組進(jìn)行首次給藥。

原文出處：Bridge Biotherapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation for BBT-877 in Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF)

原標(biāo)題：罕見病新藥！美國FDA授予強(qiáng)效ATX抑制劑BBT-887治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）孤兒藥資格