今日，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，該公司的長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）的3期臨床試驗(yàn)中，達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn)。在這些未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的患者中，接受治療后26周內(nèi)，53.6%的患者的血栓性微血管病（TMA）達(dá)到完全緩解。

aHUS是一種嚴(yán)重的慢性罕見病，它導(dǎo)致重要器官的進(jìn)行性損傷，主要影響器官為腎臟，可能導(dǎo)致腎衰竭和早夭。這一疾病的主要特征為TMA（全身微血管中出現(xiàn)炎癥和血液凝結(jié)），這是由于補(bǔ)體系統(tǒng)的慢性，無(wú)法控制的激活造成的。

Ultomiris是一款長(zhǎng)效C5補(bǔ)體蛋白抑制劑，只需每個(gè)8周使用一次就可以抑制C5蛋白活性，從而抑制終端補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)。終端補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)不受控制的激活，在多種嚴(yán)重罕見病中起到關(guān)鍵作用，其中包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），aHUS，和抗乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力。去年Ultomiris已經(jīng)被FDA批準(zhǔn)用于治療成年P(guān)NH患者。

在這一全球性多中心，單臂3期臨床試驗(yàn)中，56名未曾接受過補(bǔ)體抑制劑治療的成年患者通過靜脈輸液每8周接受一次Ultomiris的治療。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為TMA完全緩解，定義為血液學(xué)指標(biāo)正?；湍I功能改善。

試驗(yàn)結(jié)果表明，Ultomiris能夠：

在83.9%（95% CI: 73.4%, 94.4%）的患者中降低血小板減少癥。

在76.8%（95% CI: 64.8%, 88.7%）的患者中減少溶血。

在58.9%（95% CI: 45.2%, 72.7%）的患者中提高腎功能。

患者需要達(dá)到所有三項(xiàng)指標(biāo)至少一次，并且必須至少連續(xù)28天達(dá)到每項(xiàng)單一指標(biāo)，才能被判定為達(dá)到TMA完全緩解。

“我們對(duì)這些數(shù)據(jù)非常滿意，它表明Ultomiris能夠?yàn)閍HUS患者提供具有臨床意義的改善，”Alexion公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)負(fù)責(zé)人John Orloff博士說：“Ultomiris有可能成為治療aHUS患者的新標(biāo)準(zhǔn)療法。我們將盡快向美國(guó)，歐盟和日本的監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交Ultomiris的監(jiān)管申請(qǐng)。”

參考資料：

[1] Alexion Announces Positive Top-Line Results from Phase 3 Study of ULTOMIRIS™ (Ravulizumab-cwvz) in Complement Inhibitor-Naïve Patients with atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS). Retrieved January 28, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190128005146/en