美國制藥巨頭吉利德（Gilead）近日宣布，加拿大衛(wèi)生部已批準嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）Yescarta（axicabtagene ciloleucel，KTE-C19），用于既往接受二線或多線系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)性或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治療，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)縱膈大B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤（HGBL），以及源于濾泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即轉(zhuǎn)化型FL，TFL）。該藥不適用于原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤患者的治療。

Yescarta將由吉利德旗下公司Kite制藥公司生產(chǎn)。在ZUMA-1臨床研究中，Yescarta的制造成功率為99%，平均制造周期為17天。

Yescarta的獲批，是基于關(guān)鍵性臨床研究ZUMA-1的積極數(shù)據(jù)。該研究中，共計101例患者接受了Yescarta單次輸注，總緩解率為72%（n=73/101）、完全緩解率為51%（n=52/101；有獨立審查委員會評估，中位隨訪15.4個月）。安全性方面，該研究中有12%的患者經(jīng)歷了3級或更高級別的細胞因子釋放綜合征（CRS），31%的患者經(jīng)歷了3級或更高級別的神經(jīng)系統(tǒng)不良反應(yīng)。

ZUMA-1研究的研究員、加拿大瑪格麗特公主醫(yī)院內(nèi)科腫瘤血液科醫(yī)師John Kuruvilla表示，“CAR-T療法是個性化醫(yī)學(xué)和淋巴癌治療的前沿。Yescarta的獲批，是一個重大的里程碑，將為加拿大的復(fù)發(fā)性或難治性大B細胞淋巴瘤患者提供新的希望，該藥是一種完全為每例患者量身定制的可信賴產(chǎn)品。”

值得一提的是，今年1月中旬，諾華的CAR-T細胞療法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）也獲得加拿大衛(wèi)生部批準，用于2種B細胞惡性腫瘤：（1）年齡在3-25歲的B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）兒童和年輕成人患者；（2）復(fù)發(fā)性或難治性（R/R）大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。此次批準，使Kymriah成為加拿大批準的首個CAR-T細胞療法，標志著癌癥治療新時代的開啟。

非霍奇金淋巴瘤（NHL）是加拿大第五大最常見癌癥。2017年，估計有8300例新診NHL患者，2700例患者死亡。DLBCL是最常見的侵襲性NHL，約占NHL的30-40%。從歷史數(shù)據(jù)來看，當采用目前的標準護理治療時，難治性DLBCL的中位總生存期（OS）僅為6個月，只有7%的患者能實現(xiàn)完全緩解。目前，接受二線和多線治療的DLBCL患者預(yù)后很差，因為近半數(shù)的患者在移植后不久失去治療反應(yīng)或病情復(fù)發(fā)，因此該領(lǐng)域存在著遠未滿足的巨大醫(yī)療需求。

截至目前，在全球范圍內(nèi)，已有2款CAR-T細胞療法獲批上市，即諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta。與常規(guī)的小分子或生物療法不同，它是一種活的T細胞治療產(chǎn)品。Kymriah和Yescarta的原理均是將患者的T細胞進行基因修飾表達一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達于多種血液腫瘤細胞表面的抗原蛋白，包括B細胞淋巴瘤和白血病細胞。在輸注患者體內(nèi)后，Kymriah和Yescarta就能找到并攻擊正常T細胞無法檢測到的表達CD19的癌細胞。

原文出處：Gilead Receives Approval in Canada for YESCARTA™ (Axicabtagene Ciloleucel) CAR T Therapy for Adults With Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma After Two or More Lines of Systemic Therapy

原標題：CAR-T細胞療法！吉利德Yescarta獲加拿大衛(wèi)生部批準，治療大B細胞淋巴瘤