作者：Mailman

動脈網(wǎng)獲悉，近日，由兩家生物制藥公司 Mundipharma EDO和Imbrium Therapeutics合作開發(fā)的新型孤兒藥依托泊苷Toniribate獲得了美國食品和藥品管理局（FDA）的孤兒藥認定，以治療復發(fā)性、難治性膽道癌。

依托泊苷Toniribate是一種新型拓撲異構酶II抑制劑，對復發(fā)性、難治性膽道癌有良好的治療效果。在第2期試驗中，依托泊苷toniribate顯示出陽性結果。該藥物在腫瘤部位進行羧酸酯酶水解，產生活化的依托泊苷，以達到抑制拓撲異構酶II、分解腫瘤DNA的目的。

膽道癌是一種罕見的癌癥，是繼肝細胞癌后第二常見的原發(fā)性肝膽癌。每年在美國約有8000名患者被診斷為膽道癌。根治性手術膽道癌患者唯一的治療選擇，而復發(fā)性、難治性膽道癌患者無法進行根治性手術，通常需要二次治療。但是，目前復發(fā)性、難治性膽道癌患者沒有標準治療方案，只有少數(shù)藥物正在開發(fā)中。

Mundipharma EDO的首席執(zhí)行官Thomas Mehrling表示：“我們很高興FDA認識到了依托泊苷Toniribate對治療復發(fā)性難治性膽道癌的價值。接下來，我們會與Imbrium Therapeutics一起加快依托泊苷Toniribate的研究進度，爭取于2020年在歐盟、美國、澳大利亞和其他國家進行第3期臨床試驗。”

據(jù)了解，孤兒藥又稱罕見藥，由于罕見病患病人群少、市場需求小、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為"孤兒藥"。為了促進制藥企業(yè)開發(fā)治療罕見病的藥物，獲得FDA孤兒藥認定的制藥公司將會獲得七年的市場獨占權和臨床試驗的稅收抵免。

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原標題：新型拓撲異構酶II抑制劑獲得FDA孤兒藥認定，治療復發(fā)性難治性膽道癌