Horizon制藥公司專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物，以滿足罕見疾病和風濕性疾病領域的治療需求。近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份生物制品許可申請（BLA），申請批準teprotumumab用于活動性甲狀腺眼?。═ED）的治療。該公司已請求對這份BLA進行優(yōu)先審查。

之前，F(xiàn)DA已授予teprotumumab治療活動性TED的突破性藥物資格、孤兒藥資格、快速通道資格。

teprotumumab BLA的提交，基于確認性III期臨床研究OPTIC的積極數(shù)據(jù)。今年3月公布的頂線結果顯示，研究達到了主要終點，與安慰劑組相比，teprotumumab治療組患者眼球突出或鼓脹表現(xiàn)出顯著改善：teprotumumab治療組有82.9%的患者達到眼球突出或鼓脹減少2mm或更多的主要終點，而安慰劑組僅為9.5%，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計學顯著差異（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者發(fā)病的主要原因。此外，該研究也達到了全部次要終點。安全性方面，teprotumumab的安全概況與該藥治療TED的II期研究中一致。詳細數(shù)據(jù)將在今年晚些時候舉行的醫(yī)學會議上公布，并將在同行評議期刊上發(fā)表。   Horizon公司董事長、總裁兼首席執(zhí)行官Timothy P.Walbert表示：“活動性TED對有效療法存在著顯著未滿足醫(yī)療需求，這是一種導致疼痛和威脅視力的疾病，目前還沒有FDA批準的治療方案。此次BLA是朝著向該類患者提供首個經(jīng)FDA批準療法的目標邁出的重要一步。”   OPTIC研究的聯(lián)合首席研究員、席德西奈醫(yī)療中心眼眶和甲狀腺眼病項目主任Raymond Douglas表示，“OPTIC研究中，接受teprotumumab治療的患者眼球突出發(fā)生了前所未有的減少，而這目前只有在活動性疾病結束后才能通過手術治療。如果獲得批準，teprotumumab將為臨床醫(yī)生提供第一種藥物，在活動性TED期間除了治療其他痛苦的癥狀之外，來減少眼球突出。”   teprotumumab是一種全人IgG1單抗，靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R），開發(fā)用于中度至重度甲狀腺眼?。═ED）的治療，該病通常與格雷夫病（Grave’s disease，甲狀腺機能亢進）相關。   甲狀腺眼?。═ED）是一種進行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活動性疾病窗口有限，在此期間無需手術干預即可治療。雖然TED經(jīng)常發(fā)生在甲狀腺功能亢進或格雷夫?。℅rave’s disease，甲狀腺機能亢進）患者身上，但它是一種獨特的疾病，由自身抗原激活眼眶內(nèi)細胞上IGF-1R介導的信號復合物引起。這會導致一連串的負面效應，造成長期的、不可逆轉(zhuǎn)的損害?；顒有訲ED持續(xù)長達3年，其特征是眼后炎癥和組織擴張。隨著TED的進展，它會造成嚴重的損害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜視（眼球錯位）、復視（兩個視覺），并且在某些情況下會導致失明。   目前，患者必須經(jīng)歷活動性TED，直至疾病變得不活躍（這通常會留下永久性和視力受損的后果），然后才能進行復雜而昂貴的手術，但手術可能永遠無法恢復視力或外觀。TED患者經(jīng)常經(jīng)歷長期的功能、心理和經(jīng)濟負擔，包括不能工作和從事日常生活活動。（生物谷Bioon.com）  

原文出處：Horizon Therapeutics plc Submits Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED)

原標題：首個甲狀腺眼病創(chuàng)新療法！Horizon公司IGF-1R靶向單抗teprotumumab在美國提交上市申請