Magenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物用于自身免疫性疾病、血液癌癥和遺傳性疾病的治療。近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予一次性細(xì)胞療法MGTA-456治療多種遺傳性代謝紊亂疾病的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法資格（RMAT）。

RMAT是2016年12月美國(guó)修改“21世紀(jì)治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生醫(yī)療條款時(shí)，為了加速創(chuàng)新再生療法的開(kāi)發(fā)和審批而制定的一種Fast track制度。RMAT可以是細(xì)胞療法、治療性組織工程產(chǎn)品、人類(lèi)細(xì)胞及組織制品，或是其他包含了再生醫(yī)學(xué)技術(shù)制品的聯(lián)合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認(rèn)定，必須要有初步的臨床研究數(shù)據(jù)證明藥物在治療、延緩、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或危及生命的疾病或是在未滿足醫(yī)療需求方具有積極的結(jié)果。RMAT資格認(rèn)定提供了類(lèi)似于突破性藥物資格（BTD）的優(yōu)惠政策，包括與FDA進(jìn)行早期互動(dòng)、優(yōu)先審查、加速審批的可能性。

MGTA-456是一種一次性的細(xì)胞療法，旨在通過(guò)擴(kuò)增臍帶血中所含干細(xì)胞的數(shù)量，為無(wú)法找到合適匹配供體的患者提供最佳數(shù)量的最佳匹配健康干細(xì)胞。MGTA-456旨在通過(guò)提供高劑量的干細(xì)胞來(lái)阻止遺傳性代謝紊亂的進(jìn)展，這些干細(xì)胞可以在患者體內(nèi)再生匹配良好的新免疫系統(tǒng)。早期臨床結(jié)果表明，與傳統(tǒng)的臍帶血移植相比，這種方法產(chǎn)生的干細(xì)胞劑量增加。

目前，Magenta公司正在開(kāi)發(fā)MGTA-456作為一種治療多種疾病的療法。該公司正在開(kāi)展一項(xiàng)II期研究，評(píng)估MGTA-456治療年齡大于6個(gè)月的Hurler綜合征、腦腎上腺白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（cALD）、異染性白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（MLD）或球細(xì)胞白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（GLD）患者。

之前公布的該研究中接受治療的前5例可評(píng)估患者隨訪6個(gè)月的結(jié)果顯示出快速且持續(xù)的疾病受益跡象，這在這些疾病的其他研究性藥物中是看不到的：（1）Hurler綜合征患者在治療后最早在第42天血液中先前缺乏的酶水平恢復(fù)正常，治療6個(gè)月后有毒代謝物繼續(xù)減少；（2）cALD患者治療后最早在第28天磁共振成像（MRI）顯示腦內(nèi)炎癥消退，治療6個(gè)月后神經(jīng)功能評(píng)分穩(wěn)定，提示病情進(jìn)展已被阻止，Loes評(píng)分（量化MRI發(fā)現(xiàn)的腦異常和萎縮嚴(yán)重程度的方法）在6個(gè)月時(shí)也保持穩(wěn)定；（3）所有5例可評(píng)估患者都得到了FDA統(tǒng)一的中性粒細(xì)胞移植的主要終點(diǎn)。

Magenta公司計(jì)劃在2019年底前公布研究的最新數(shù)據(jù)。該公司首席醫(yī)療官John Davis表示：“此次RMAT資格認(rèn)定是基于我們迄今為止提供的令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)，同時(shí)也是監(jiān)管方面的一個(gè)重要里程碑，是對(duì)MGTA-456治療遺傳性代謝紊亂患病兒童變革性、挽救生命潛力的認(rèn)可。我們期待著與FDA密切合作，以期通過(guò)正在進(jìn)行的II期研究迅速推進(jìn)MGTA-456，并在2020年將其推進(jìn)至潛在的關(guān)鍵性研究。”

原文出處：

Magenta Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to MGTA-456 for the Treatment of Inherited Metabolic Disorders