Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布與武田簽署一項(xiàng)研究合作協(xié)議，利用Carmine Therapeutics的REGENT™技術(shù)（基于紅細(xì)胞外囊泡）發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)推廣治療兩種罕見病的變革性非病毒基因療法。

根據(jù)協(xié)議條款，Carmine Therapeutics將獲得預(yù)付款，作為研究資金支持，并可獲得總額超過9億美元的分期付款以及分級(jí)版稅。完成臨床前驗(yàn)證研究后，武田可優(yōu)先選擇獲得項(xiàng)目授權(quán)，并將負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和商業(yè)推廣。此外，武田還提供了500萬美元的可轉(zhuǎn)換貸款，支持Carmine Therapeutics新的REGENT™平臺(tái)的開發(fā)。

Carmine Therapeutics正在開創(chuàng)一種基于其REGENT™技術(shù)的新療法，利用紅細(xì)胞外囊泡(RBCEV)（2018年首次在《Nature Communications》發(fā)表）。這一療法的重中之重是非病毒基因療法。與基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法相比，基于紅細(xì)胞外囊泡的基因療法或可重復(fù)給藥，其基因有效載荷能力顯著提高（超過11KB），并通過紅細(xì)胞外囊泡表面修飾增強(qiáng)靶向組織的生物分布。