11月2號(hào)，致力于治療和預(yù)防自身免疫性疾病的Provention Bio公司宣布，已完成向美國FDA提交teplizumab的滾動(dòng)生物制品許可申請(qǐng)（rolling BLA），用于預(yù)防或延緩1型糖尿?。═1D）高危人群。如果獲得FDA批準(zhǔn)，teplizumab有可能成為T1D的首個(gè)疾病修飾療法（disease-modifying therapy）。

2019年8月，F(xiàn)DA授予teplizumab突破性療法認(rèn)定（BTD），用于預(yù)防或延緩1型糖尿病的發(fā)生。當(dāng)時(shí)臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，數(shù)據(jù)顯示teplizumab能延遲1型糖尿病發(fā)病2年時(shí)間甚至更長(zhǎng)。

作為一種慢性自身免疫性疾病，1型糖尿病患者的免疫系統(tǒng)會(huì)錯(cuò)誤地攻擊自身胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致β細(xì)胞功能逐步受損和死亡，最終患者需要依賴外源性胰島素來進(jìn)行治療。對(duì)于1型糖尿病遺傳易感人群，在出現(xiàn)明顯高血糖癥狀前，疾病已經(jīng)開始發(fā)展，主要表現(xiàn)為自身抗體（抗胰島素和抗胰腺抗體等）的出現(xiàn)和糖耐量的異常。在這期間，胰腺中的β細(xì)胞基本上仍完好無損，這為干預(yù)和保存β細(xì)胞提供了一個(gè)至關(guān)重要的窗口。目前，缺乏預(yù)防1型糖尿病高危人群發(fā)病的方法。

Teplizumab是一種靶向T細(xì)胞表面CD3抗原的單克隆抗體（mAb），正在開發(fā)用于預(yù)防或延緩1型糖尿病的發(fā)生。在入組了1000多個(gè)受試者的多項(xiàng)臨床研究中，已有超過800名患者接受了teplizumab治療。在先前對(duì)新診斷患者的研究中，teplizumab始終表現(xiàn)出保留β細(xì)胞功能的能力，并相應(yīng)地減少了使用外源性胰島素的需求。Teplizumab已獲得美國FDA的突破性療法認(rèn)定和歐洲藥品管理局的PRIME認(rèn)定。

參考資料:

[1] Provention Bio Completes Rolling Submission of the Biologics License Application (BLA) for Teplizumab for the Delay or Prevention of Clinical Type 1 Diabetes in At-risk Individuals. Retrieved 2020-11-02, from https://www.prnewswire.com/news-releases/provention-bio-completes-rolling-submission-of-the-biologics-license-application-bla-for-teplizumab-for-the-delay-or-prevention-of-clinical-type-1-diabetes-in-at-risk-individuals-301164516.html

來源：即刻藥聞