制藥巨頭吉利德公司最近公布了一個喜憂參半的結(jié)果。公司開發(fā)的新藥GS-4997 (selonsertib)在治療肺動脈高壓（PAH）和糖尿病性腎病（DKD）兩項臨床II期研究中雙雙未能達(dá)到其臨床終點。公司在詳細(xì)分析此次數(shù)據(jù)后，最終決定放棄GS-4997 在上述兩種疾病領(lǐng)域中的開發(fā)工作。不過，不幸中的萬幸則是，GS-4997 在治療NASH的臨床II期研究中展現(xiàn)出了曙光。

GS-4997 是一種靶向細(xì)胞凋亡信號調(diào)節(jié)激酶-1的抑制劑藥物。在一項治療NASH的非盲臨床II期研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)這一藥物有助于防止患者肝部纖維化。這一研究中招募了72名患有NASH的患者，這些患者肝臟分別出現(xiàn)了中度甚至重度肝纖維化。研究人員對比了每天口服GS-4997 18mg劑量組和6mg劑量組的療效以及上述劑量組與吉利德另一藥物 simtuzumab (SIM)聯(lián)合治療或單獨服用SIM的療效。經(jīng)過24周的治療后，聯(lián)合治療18mg劑量組30名患者中有13名患者肝纖維化程度顯著降低（重度轉(zhuǎn)為中度或中度轉(zhuǎn)為輕度），6mg聯(lián)合治療組27名患者中有8名患者出現(xiàn)同樣療效。而接受SIM治療的10名患者中僅有2名有效。

這一結(jié)果不僅讓公司看到了GS-4997 未來發(fā)展方向所在，同時還讓SIM的前景變得明朗。此前SIM在治療腫瘤以及特發(fā)性肺纖維化的臨床研究中先后失利。今后，公司或?qū)⑵溲芯恐攸c轉(zhuǎn)向NASH領(lǐng)域。

公司預(yù)計下月公布此次臨床研究的具體細(xì)節(jié)。近年來圍繞NASH療法領(lǐng)域，眾多制藥巨頭展開了龍爭虎斗。面對NASH高達(dá)400億美元的市場份額，吉利德自然不能放過這個機會。此次GS-4997 的研究數(shù)據(jù)無疑將會成為刺激該領(lǐng)域療法研發(fā)競爭進(jìn)一步加劇的導(dǎo)火索。不過，吉利德是否能像在丙肝藥物市場中那樣贏得干凈利索，還需要時間來檢驗。