健康一線(vodjk.com)12月6日訊  藥華醫(yī)藥策略伙伴AOP公司在2016美國(guó)血液病醫(yī)學(xué)會(huì)年會(huì)宣布Ropeginterferon alfa-2b于治療真性紅血球增生癥的臨床具樞紐試驗(yàn)結(jié)果

PV 患者使用 Ropeginterferon alfa-2b 治療12個(gè)月后在血液學(xué)上完全療效反應(yīng)效率 (Complete Hematological Response, CHR) 與使用愛(ài)治膠囊 (Hydroxyurea,HU) 患者顯示出非劣性 (non-inferiority) 結(jié)果。

PROUD-PV 臨床試驗(yàn)證明 Ropeginterferon alfa-2b 比 HU 擁有顯著較優(yōu)之安全性及耐受性的特色。

AOP 公司在未來(lái)幾個(gè)月內(nèi)將以 PROUD-PV 臨床數(shù)據(jù)及進(jìn)行中的長(zhǎng)期延續(xù)臨床試驗(yàn) (CONTINUATION-PV) 于歐洲申請(qǐng)藥證上市之核準(zhǔn)。

藥華醫(yī)藥規(guī)劃將以這些臨床數(shù)據(jù)作為遞交予 FDA 申請(qǐng)藥證上市核準(zhǔn)之資料，以行銷(xiāo)于美國(guó)。

Ropeginterferon alfa-2b 是由藥華醫(yī)藥研發(fā)出來(lái)的，藥華醫(yī)藥已將 MPNs 適應(yīng)癥在歐洲、前蘇聯(lián)獨(dú)立國(guó) (Commonwealth of Independent States)、中東等地區(qū)的發(fā)展與市場(chǎng)行銷(xiāo)等權(quán)利專(zhuān)屬授予 AOP 公司。

維也納和臺(tái)灣臺(tái)北2016年12月5日電 /美通社/ -- 藥華醫(yī)藥的策略伙伴 AOP 公司和藥華醫(yī)藥（股票代號(hào)：6446）在2016美國(guó)血液病醫(yī)學(xué)會(huì)年會(huì)宣布 PROUD-PV 樞紐第三期臨床用于治療真性紅血球增生癥 (PV) 之臨床試驗(yàn)結(jié)果。

PROUD-PV 第三期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)是采用隨機(jī)性、開(kāi)放性試驗(yàn) (Open-Label)、多國(guó)多臨床中心、可監(jiān)控的及平行對(duì)照組，以 Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 與 Hydroxyurea (HU) 對(duì)照組的比較，來(lái)評(píng)估試驗(yàn)藥品用于治療真性紅血球增生癥 (PV) 的病患的有效性、安全性。藥華醫(yī)藥及策略伙伴 AOP 將以 PROUD-PV 的臨床試驗(yàn)結(jié)果作為向美國(guó) FDA 及歐洲 EMA 申請(qǐng)藥證之核準(zhǔn)的主要數(shù)據(jù)。

Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 是一個(gè)創(chuàng)新的、長(zhǎng)效的、單一聚乙二醇的脯胺酸 (Proline) 干擾素，它的獨(dú)特性為每?jī)芍苁┐蛞淮危淮烁蓴_素預(yù)計(jì)將成為全球第一個(gè)被核準(zhǔn)用于治療 PV 病患，且在美國(guó)亦將是唯一被核準(zhǔn)用于治療PV的第一線藥物。

PROUD-PV 是由 AOP 所主導(dǎo)與執(zhí)行的臨床試驗(yàn)，在歐洲48家醫(yī)學(xué)中心共收254名 PV 患者，患者分別接受每?jī)芍苁┐蛞会樀腜1101或每日口服用以減少細(xì)胞治療法 (cytoreductive therapy) 的 HU。這些受試者包括從未接受治療過(guò)以及曾接受過(guò) HU 治療的早期（第一線） PV 征兆病患族群。

PV 患者使用 Ropeginterferon alfa-2b 治療12個(gè)月后在血液學(xué)上完全療效反應(yīng)效率 (Complete Hematological Response, CHR) 與使用愛(ài)治膠囊 (Hydroxyurea, HU) 患者顯示出達(dá)到非劣性 (non-inferiority) 的試驗(yàn)結(jié)果。此臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示出 CHR: P1101組43.1%、HU 意圖治療族群組 (intent-to-treat- population) 45.6%、P 值為0.0028。

本試驗(yàn)所預(yù)設(shè)的主要療效指標(biāo)包括血液學(xué)上完全療效反應(yīng)效率及脾臟大小正?；Ｓ捎谑茉囌叩幕鶞?zhǔn)脾臟大小中位指數(shù)幾乎為正常，以致影響到主要療效指標(biāo)的判讀，因此所觀察到的脾臟大小的改變并無(wú)臨床試驗(yàn)上的關(guān)聯(lián)性。此臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示：P1101組21.3%、HU 意圖治療族群組 (intent-to-treat- population) 27.6%、P 值為0.2233。

PROUD-PV 臨床試驗(yàn)證明 Ropeginterferon alfa-2b 比 HU 擁有顯著的較優(yōu)安全性及耐受性特色。整體而言，關(guān)于 PV 治療的不良反應(yīng)率，此臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示：P1101組59.6%、HU組75.6%、P值<0.05。特別關(guān)注在使用干擾素所產(chǎn)生的不良反應(yīng)癥狀如自體免疫 (auto-immune)、心理問(wèn)題 (psychiatric) 或關(guān)注在 PV 病患的心血管疾病 (cardiovascular disorders) 等，Ropeginterferon alfa-2b 和使用其他干擾素的病患相較，所產(chǎn)生的不良反應(yīng)并無(wú)差異。

最重要的是：在整個(gè)第三期臨床試驗(yàn)中 (PROUD-PV及CONTINUATION-PV)，觀察到有5人于治療過(guò)程中產(chǎn)生惡性腫瘤 (secondary malignancies) ，且此5人全部為HU治療的族群，其中2人是急性白血病 (acute leukemias)、2人是基底癌 (basal carcinomas)、1人是黑色素腫瘤 (melanoma)。

在本次 ASH (American Society of Hematology) 發(fā)表口頭報(bào)告的奧地利維也納醫(yī)學(xué)大學(xué)血液學(xué)系醫(yī)學(xué)教授 Heinz Gisslinger 博士表示：“我們從先前的小型臨床實(shí)驗(yàn)已得知干擾素在治療罕見(jiàn)血液疾病 (MPDs, myeloproliferative diseases) 是具有價(jià)值的選項(xiàng)，而且這是第一次最大可預(yù)期且可監(jiān)控的臨床實(shí)驗(yàn)，也確認(rèn)了此臨床試驗(yàn)的預(yù)期療效，同時(shí)亦觀察到其安全性及耐受性都比先前發(fā)布過(guò)的數(shù)據(jù)更佳。”

法國(guó)巴黎大學(xué) Kiladjian 教授 (Professor Jean-Jacques Kiladjian from the Saint-Louis Hospital & Paris Diderot University in France) 補(bǔ)充說(shuō)：“這個(gè)干擾素對(duì)于病患的長(zhǎng)期幫助是具有潛力的，因?yàn)閷?duì)于無(wú)惡化存活期 (progression-free survival) 的病患能看到希望，這跟已知的干擾素具獨(dú)特的調(diào)節(jié)疾病的能力是一致的。”

藥華醫(yī)藥創(chuàng)辦人兼策略長(zhǎng)林國(guó)鐘博士也補(bǔ)充表示：“藥華醫(yī)藥的創(chuàng)辦基礎(chǔ)是為了要解決長(zhǎng)效型干擾素每周施打一次的投藥方式，有了 Ropeginterferon alfa-2b 就有能力改善這種困擾。在這個(gè)正向的三期臨床試驗(yàn)及先前的臨床試驗(yàn)中，本次 Ropeginterferon alfa-2b 所表現(xiàn)出來(lái)的數(shù)據(jù)優(yōu)勢(shì)，以及臺(tái)灣制造廠擁有最先進(jìn)的制造設(shè)備，讓我們進(jìn)一步可以為美國(guó) PV 病患提供治療。我們自豪地說(shuō)，我們是一家從事新藥創(chuàng)新發(fā)明、試驗(yàn)發(fā)展、生產(chǎn)制造，進(jìn)而行銷(xiāo)世界的全方位新藥公司；我們的使命是在治療罕見(jiàn)血液疾病，如 PV、MF、CML、肝炎及其他適應(yīng)癥等提供有效性、安全性及成本效益的醫(yī)療服務(wù)。”

AOP 之創(chuàng)辦人兼 CEO Rudolf Widmann 博士表示：“AOP 公司持續(xù)投資發(fā)展治療 MPNs 領(lǐng)域多年，我們 Ropeginterferon alfa-2b 研究發(fā)展和今天發(fā)布 PROUD-PV 數(shù)據(jù)資料已達(dá)另一個(gè)里程碑，我們的使命是為罕見(jiàn)疾病患者提供創(chuàng)新的醫(yī)療方法。”

關(guān)于 Ropeginterferon alfa-2b

Ropeginterferon alfa-2b (P1101)，是一個(gè)創(chuàng)新的、長(zhǎng)效的、單一聚乙二醇的脯胺酸(Proline)干擾素，含有改善藥物動(dòng)力學(xué)的特性，特別的是讓病患能每?jī)芍苁┐蛞淮?、提供了改善的耐受度及方便性。Ropeginterferon alfa-2b 是藥華醫(yī)藥所發(fā)明的，在美國(guó)及歐盟皆已擁有孤兒藥認(rèn)證。藥華醫(yī)藥計(jì)劃在北美、南美及亞洲等地區(qū)推展 Ropeginterferon alfa-2b上市。藥華醫(yī)藥已把治療 MPNs 在歐洲、前蘇聯(lián)獨(dú)立國(guó) (Commonwealth of Independent States)、中東等地區(qū)的發(fā)展與行銷(xiāo)市場(chǎng)專(zhuān)賣(mài)權(quán)獨(dú)家授予 AOP 公司。

關(guān)于真性紅血球增生癥 (PV)

真性紅細(xì)胞增生癥 (PV) 是骨髓中造血細(xì)胞的一種癌癥，主要是紅血球、白血球以及血小板的慢性增加。這種情況可能引發(fā)循環(huán)系統(tǒng)疾病，如血栓形成和栓塞，甚至惡性轉(zhuǎn)化為骨髓纖維化或白血病。

關(guān)于 AOP 公司

AOP 公司是一個(gè)跨國(guó)性的公司，總部在奧地利，主要專(zhuān)注在臨床研發(fā)、發(fā)展、行銷(xiāo)罕見(jiàn)疾病及復(fù)雜疾病的醫(yī)藥公司。AOP 同時(shí)為中歐、中東及亞洲等地區(qū)之醫(yī)師及病患的需求提供個(gè)別化、客制化的服務(wù)。目前 AOP 仍持續(xù)專(zhuān)注在有關(guān)血液、癌癥、心臟、肺臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)及腸胃等罕見(jiàn)疾病及復(fù)雜疾病的領(lǐng)域。

關(guān)于藥華醫(yī)藥

藥華醫(yī)藥股份有限公司（股票代號(hào)：6446）是一家國(guó)際化的新藥公司，對(duì)人類(lèi)疾病提供有效性、安全性及成本效益醫(yī)療產(chǎn)品，同時(shí)我們的目標(biāo)是為股東帶來(lái)長(zhǎng)期持有價(jià)值。藥華醫(yī)藥在2003年由一群服務(wù)于美國(guó)主要生技及醫(yī)藥公司的高階科學(xué)家歸國(guó)所創(chuàng)設(shè)，主要是在開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)血液疾病、慢性肝炎以及其他疾病的治療。對(duì)于前述受苦的病患，本公司有強(qiáng)烈改善他們的健康以及生活品質(zhì)的使命感。本公司臺(tái)中廠已通過(guò)了臺(tái)灣 TFDA 的認(rèn)證，同時(shí)也符合 cGMP 世界級(jí)生物制劑的規(guī)范；廠內(nèi)設(shè)備的設(shè)計(jì)及操作亦遵循美國(guó) FDA 及歐盟 EMA 規(guī)范。