近日，英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所（NICE）決定不推薦奧英妥珠單抗作為急性淋巴細胞性白血病（ALL）的治療方案。對此，輝瑞公司表示“非常失望”，而且認為英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所“不合理地評估了藥物在成本效益方面的價值，并使用與以往對該疾病區(qū)域其他藥物評估不一致的假設”。

布里斯托爾國家醫(yī)療保障體系信托基金會血液學和骨髓移植大衛(wèi)·馬克思教授表示，“NICE最近作出的決定使我們相信，有明確的參數(shù)來評估全新的靶向治療方法，但是看來這種藥物評估存在著重大錯誤，這導致患有這種難以治療的疾病患者獲得治療的機會受到影響。”

特別令人關注的是，奧英妥珠單抗的最終評估決定是英國臨床實踐中發(fā)生的一次嚴重錯誤陳述。評估使用的ICER是基于六個療程治療得出的結果，這也最終導致了結果的嚴重錯誤。在潛在的治愈性移植之前，英國患者并不會接受超過兩至三療程的藥物。盡管英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所被告知了這一事實，但在實際的評估中并沒有考慮這一問題。

輝瑞英國腫瘤醫(yī)學導師大衛(wèi)·蒙哥馬利補充說：“英國監(jiān)管機構對奧英妥珠單抗素的評估決定十分令人沮喪。這種難治性癌癥藥物的價值沒有得到很好地評價，急性淋巴細胞性白血病藥物患者將可能無法獲得可以改變現(xiàn)狀的新療法選擇。”

“對于這種難治療類型的血液腫瘤，患者需要實現(xiàn)癥狀的完全緩解才能有資格進行潛在的治愈性骨髓移植。目前，可以實現(xiàn)完全緩解的治療方案很少，沒有像奧英妥珠單抗素這樣的新藥，患者的預后往往很差。我們將繼續(xù)與英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所合作，希望能夠推翻這一決定。”

但是，英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所似乎不會改變做出的決定。衛(wèi)生技術評估中心主任Carole Longson教授說：“委員會發(fā)現(xiàn)，在這種類型的白血病患者目前可以使用的治療方案中，奧英妥珠單沒有顯示出明顯的生存獲益。這意味著及監(jiān)管機構未能發(fā)現(xiàn)該藥物的成本效果收益，無法將其納入國民醫(yī)療保障體系用于常規(guī)治療使用。”

英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所經(jīng)常會拒絕價格較高的新藥申請，直到廠商提供了更高的折扣優(yōu)惠后才有可能決定通過審批。但似乎這一慣用的做法遭遇了多家藥企的抱怨和批評。去年，衛(wèi)材藥業(yè)甚至威脅要起訴英國國立健康與臨床優(yōu)化研究所，訴訟理由是其將甲狀腺藥物Lenvima從其改良的癌癥藥物基金（CDF）中撤出，復議延遲了一年的時間。