歐盟在圣誕長假前用圖說話，講述了17年的罕見病開發(fā)之路。

什么是罕見??？

如果10,000人中患病的人數(shù)少于5人，那么這種疾病就很罕見了。

這些罕見疾病的藥物很少。

其中一個(gè)原因是，公司不太可能收回這么小眾的藥物的開發(fā)成本。

目前，總共有6,000多種罕見病。

多少人患有罕見病？

平均17人中有一個(gè)。

歐盟約有三千萬人可能患有罕見疾病，

這代表了巨大的未滿足醫(yī)療需求和重大的公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)。

多少藥獲得孤兒藥指定？

歐盟于2000年啟動(dòng)了鼓勵(lì)罕見病新藥開發(fā)的孤兒藥指定計(jì)劃，鼓勵(lì)公司研究和開發(fā)罕見疾病藥物。

17年過去了，迄今已經(jīng)有1 900多種藥物被指定為孤兒藥物。

公司獲得具體的獎(jiǎng)勵(lì)措施，讓孤兒藥開發(fā)對藥企和研發(fā)者更具吸引力。

到2017年底，這些藥物中有140多種在市場上銷售，為以前無藥可治的患者提供了治療選擇。

獎(jiǎng)勵(lì)措施有哪些？

在孤兒藥的研究和發(fā)展過程中，公司可以獲得科學(xué)建議等利好和優(yōu)惠措施。

此外，還可以享受各種費(fèi)用的減免和獲得歐盟的贈(zèng)款。

獲得孤兒指定的藥物，如果最終上市，并且可以證明它們有效安全，將獲授予10年的市場專屬保護(hù)。

不因罕見病放松標(biāo)準(zhǔn)

歐盟指出，孤兒藥指定不是上市許可授權(quán)。并不是所有的孤兒指定藥物都可以進(jìn)入市場。

只有那些經(jīng)過歐盟醫(yī)藥管理局人用藥品委員會(huì)（CHMP）評估的藥物，并適用評估所有藥物的同樣嚴(yán)格的安全性和有效性的標(biāo)準(zhǔn)。