今日，武田（Takeda）公司和德克薩斯大學MD安德森癌癥中心（UT MD Anderson Cancer Center）宣布達成一項研究合作，雙方將共同開發(fā)臍帶血衍生的嵌合抗原受體天然殺傷細胞療法（CAR-NK），加速其治療B細胞惡性腫瘤和其他癌癥的臨床開發(fā)。新聞稿指出，該療法有望成為首款被批準治療門診患者的CAR細胞療法。

與通過基因工程改造患者自身T細胞的CAR-T細胞療法不同，MD安德森癌癥中心的CAR-NK細胞療法是從臍帶血中分離天然殺傷細胞（natural killer cells，NK），并在其細胞表面插入靶向CD19的嵌合抗原受體（CAR），使其增強攻擊特定腫瘤的效力。CD19是一種特異性表達于B淋巴細胞各個分化階段的細胞表面抗原。該療法還向C細胞療法中添加了白細胞介素15（IL-15），增強了CAR-NK細胞在體內(nèi)的增殖和存活。

CAT-T細胞療法目前面對的一大弊端是通常需要幾周的時間才能完成基因工程的改造，而CAR-NK療法則有望解決這一問題。從非相關(guān)供體的臍帶血中分離并改造的NK細胞便于儲存，以備患者的不時之需，有潛力為門診患者帶來治療便利。此外，接受CAR-T療法治療的患者會出現(xiàn)細胞因子釋放綜合癥（CRS），但NK細胞不會分泌引起CRS的炎癥因子，避免了類似毒性反應(yīng)的發(fā)生。

臨床前研究表明，可以通過工程化修改衍生自捐贈臍帶組織的天然殺傷細胞，消滅某些類型的白血病和淋巴瘤細胞。目前，MD安德森癌癥中心正在1/2a期臨床研究中驗證靶向CD19的CAR-NK療法，用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細胞惡性腫瘤患者。

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根據(jù)協(xié)議條款，武田將獲得MD安德森癌癥中心專有CAR-NK平臺的使用權(quán)，并負責此次合作研發(fā)產(chǎn)品的開發(fā)，制造和商業(yè)化發(fā)展，其中包括靶向CD19和B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-NK細胞療法。MD安德森癌癥中心將獲得相應(yīng)的預(yù)付款和潛在的里程碑付款，以及就本次合作研發(fā)的藥物在未來的銷售額分成。

“我們希望通過開發(fā)門診患者可使用的CAR-NK細胞療法來優(yōu)化現(xiàn)有的療法，使更多的患者得到有效，快速和毒性最小化的治療，”MD安德森癌癥中心干細胞移植和細胞療法教授Katy Rezvani醫(yī)學博士說：“武田公司致力于開發(fā)下一代細胞療法，并且擁有血液惡性腫瘤方面的專業(yè)知識，可以幫助我們推進CAR-NK細胞療法的進一步發(fā)展。”

“MD安德森癌癥中心的CAR-NK平臺代表了新一代細胞療法的治療潛力，”武田公司研發(fā)部總裁Andy Plump醫(yī)學博士說：“我們要迅速開展研發(fā)工作，希望在2021年啟動靶向CD19的CAR-NK療法關(guān)鍵性研究。”

參考資料：

[1] Takeda and MD Anderson Announce Collaboration to Accelerate the Development of Clinical-Stage, Off-The-Shelf CAR NK-Cell Therapy Platform, Retrieved November 5, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191105005250/en/Takeda-MD-Anderson-Announce-Collaboration-Accelerate-Development