Apellis制藥公司致力于通過開創(chuàng)性的靶向C3方法開發(fā)首創(chuàng)和同類最佳療法，用于治療由補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)的不受控或過度激活所驅(qū)動(dòng)的廣泛疾病，包括血液學(xué)、眼科學(xué)和腎臟學(xué)領(lǐng)域的疾病。   近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份新藥申請（NDA）、向歐洲藥品管理局（EMA）提交了一份營銷授權(quán)申請（MAA），尋求批準(zhǔn)pegcetacoplan（APL-2），用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。FDA和EMA將于2020年第4季度做出關(guān)于受理NDA和MAA的決定。在臨床試驗(yàn)中，pegcetacoplan已經(jīng)證明了其提升PNH護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的潛力。   NDA和MAA的提交基于頭對頭3期PEGASUS研究（NCT03500549）的結(jié)果（詳見：PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation）。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，證明pegcetacoplan優(yōu)于PNH標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理藥物Soliris（eculizumab）：在16周時(shí)血紅蛋白水平在統(tǒng)計(jì)學(xué)上有顯著改善，溶血的關(guān)鍵標(biāo)志物的正?；矢撸現(xiàn)ACIT-疲勞評分具有臨床意義的改善。在該研究中，pegcetacoplan的安全性與Soliris相當(dāng)。 值得一提的是，pegcetacoplan是第一個(gè)在血紅蛋白水平上顯示出優(yōu)于Soliris的研究性療法，高達(dá)85%接受pegcetacoplan治療的患者沒有輸血。而目前接受Soliris治療的PNH患者中，大多數(shù)都患有持續(xù)性貧血。PEGASUS研究的結(jié)果顯示，pegcetacoplan有潛力成為PNH患者的新護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。   pegcetacoplan是一種研究性、靶向性C3抑制劑，旨在調(diào)節(jié)補(bǔ)體過度激活，這是導(dǎo)致許多嚴(yán)重疾病發(fā)生和發(fā)展的原因。pegcetacoplan是一種合成的環(huán)肽，與一種聚乙二醇聚合物結(jié)合，特異性地與C3和C3b結(jié)合。目前，pegcetacoplan正被開發(fā)用于治療多種疾病，包括PNH、地圖樣萎縮（GA）和C3腎小球病。在美國，F(xiàn)DA已授予pegcetacoplan治療PNH和GA的快速通道資格。 Soliris是Alexion公司銷售的一款藥物，這是一種首創(chuàng)的補(bǔ)體抑制劑，通過抑制補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)是免疫系統(tǒng)的一部分，其不受控激活在多種嚴(yán)重的罕見病和超級罕見病中發(fā)揮了重要作用。Soliris于2007年首次獲準(zhǔn)上市，之前已獲批多種超級罕見病：PNH、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）、抗AchR抗體陽性全身性重癥肌無力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。   Soliris是全球最暢銷的孤兒院之一，2018年銷售額高達(dá)35.63億美元。目前，Alexion公司也正在開發(fā)Soliris的升級版產(chǎn)品Ultomiris，后者已于2018年12月獲得FDA批準(zhǔn)PNH適應(yīng)癥。2019年10月，Ultomiris獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥：治療aHUS兒童和成人患者。Ultomiris是第一種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補(bǔ)體抑制劑，在治療PNH的III期臨床研究中，Ultomiris每2個(gè)月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個(gè)終點(diǎn)方面均達(dá)到了非劣效性。  

原文出處：Apellis Announces Submission of Pegcetacoplan Marketingapplications toFDAand EMA for Patients with PNH

原標(biāo)題：罕見病新藥！C3抑制劑pegcetacoplan美歐申請上市：頭對頭3期療效擊敗重磅C5抑制劑Soliris