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血友病治療新突破

來(lái)源:健康一線        2016年08月14日 手機(jī)看

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血友病的發(fā)病率 金潔  浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院

 

血友?。╤emophilia)是一組遺傳性出血性疾病,因先天性凝血因子缺乏而導(dǎo)致的嚴(yán)重凝血功能障礙。其中包括血友病甲(因子ⅷ、ahg缺乏),血友病乙(因子ⅸ缺乏、ptc缺乏)及血友病丙(因子?、pta缺乏)。

套筒大小的植入物能使天竺鼠和猴子產(chǎn)生治療血友病的一種蛋白質(zhì)。動(dòng)物們不會(huì)出現(xiàn)出血障礙,因此研究沒(méi)有直接對(duì)植入物能否逆轉(zhuǎn)血友病進(jìn)行測(cè)試。

但是血樣分析顯示,植入物使一種動(dòng)物身上的自然的蛋白質(zhì)轉(zhuǎn)變成一定數(shù)量的有用的活性形態(tài),稱作factor viia,它目前已在治療血友病中使用。

研究人員為馬里蘭州uniformed services大學(xué)醫(yī)學(xué)院的harvey pollard博士和他的同事。血友病是由于缺少一種促血凝蛋白質(zhì)(即factor viii)造成的。醫(yī)生可以向患者輸入這種蛋白質(zhì)進(jìn)行治療。

但是有15%的患者產(chǎn)生抗體,阻止輸入體內(nèi)蛋白質(zhì)的活性。這些患者可以改為輸入factor viia,但這種藥價(jià)格昂貴,而且蛋白質(zhì)會(huì)迅速分解。植入物可以避免上述兩種情況,并且不會(huì)使身體產(chǎn)生抗體。

 

植入物是一種含有能夠把factor vii轉(zhuǎn)化成factor vii物質(zhì)的多孔室。研究人員在猴子的腹部放入三個(gè)植入物,結(jié)果在植入物被取出進(jìn)行觀察前一個(gè)月,猴子體內(nèi)產(chǎn)生了factor viia。

科學(xué)家希望在一至二年的時(shí)間里進(jìn)行人體試驗(yàn)。(責(zé)任編輯:小雨)

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