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美用基因療法治B型血友病

來源：健康一線 2016年08月14日手機看

血友病的發(fā)病率金潔浙江大學附屬第一醫(yī)院

美國研究人員用基因療法治療b型血友病取得初步成果。

美國費城兒童醫(yī)院的凱瑟琳·海伊博士和斯坦福大學醫(yī)學院馬克·凱博士在3月號《自然基因?qū)W》上報告說，他們對3名b型血友病患者進行了基因療法安全性試驗，其中兩人的病情明顯好轉(zhuǎn)。醫(yī)生向病人肌肉注射一種特別培養(yǎng)的無害病毒，這種病毒攜帶著能合成凝血因子ix的正?；?。結(jié)果，有兩名患者需要人工注射凝血因子ix的量明顯減少，原因是健康基因在病人體內(nèi)產(chǎn)生作用，制造出凝血因子ix。

因體內(nèi)缺少凝血因子，血友病患者易于內(nèi)出血和流血不止，如果不對他們定期注射凝血因子，病人就有生命危險。b型血友病患者體內(nèi)合成凝血因子ix的基因存在缺陷。（責任編輯：小雨）