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血友病A基因治療的臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利

來源：健康一線 2016年08月15日手機(jī)看

血友病的發(fā)病率金潔浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院

美國transkaryotic公司近日公布了該公司對血友病a進(jìn)行ⅷ因子基因治療的臨床ⅰ期試驗(yàn)結(jié)果。

研究人員利用基因工程方法處理患者細(xì)胞，然后使其作為載體將凝血ⅷ因子基因轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)，結(jié)果發(fā)現(xiàn)該治療對病人具有良好的安全性和耐受性。

該項(xiàng)試驗(yàn)于1998年12月在美國馬薩諸塞州波士頓市的beth israel deaconess醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行，共12例血友病a患者接受了transkaryotic therapy(tm)轉(zhuǎn)基因治療。

研究發(fā)現(xiàn)，當(dāng)這些患者體內(nèi)的轉(zhuǎn)基因細(xì)胞逐漸從1億個增加到4億個時，4例病人的出血次數(shù)和/或接受凝血ⅷ因子輸血治療的頻率明顯降低，其中的兩位病人盡管仍偶發(fā)“外傷性出血”，但在其治療后的近一年時間里則從未發(fā)生任何的自發(fā)性出血。此外，這些接受轉(zhuǎn)基因治療的病人在治療過程中也未出現(xiàn)任何毒副反應(yīng)。

該公司的transkaryotic therapy(tm)轉(zhuǎn)基因療法是將采自于患者體內(nèi)的細(xì)胞用基因工程方法進(jìn)行加工后作為一種轉(zhuǎn)基因載體用于轉(zhuǎn)基因治療。