6月7日出版的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的一篇報道稱：一種不需病毒載體的viii因子基因轉(zhuǎn)導(dǎo)方法治療血友病a病人安全并能很好的耐受。
美國麻薩諸塞州波士頓beth israel deaconess 醫(yī)學(xué)中心的david roth博士與其同事在6例嚴(yán)重血友病a病人中測試了一種稱為轉(zhuǎn)核移植（transkaryotic implantation）的非病毒性體細(xì)胞基因治療系統(tǒng)的安全性。
研究人員從活檢的厚層皮膚中取得纖維母細(xì)胞，然后通過電轉(zhuǎn)移法將攜有viii基因的質(zhì)粒轉(zhuǎn)染這些細(xì)胞，克隆并擴(kuò)增表達(dá)viii因子的細(xì)胞，然后應(yīng)用腹腔鏡將之種植在病人的腹腔網(wǎng)膜上。
病人中未見任何與該治療相關(guān)的顯著不良反應(yīng)。也未見出現(xiàn)抗viii因子抗體，而且對于移植的轉(zhuǎn)染纖維母細(xì)胞也沒有發(fā)生細(xì)胞免疫反應(yīng)。
雖然這項(xiàng)安全性的研究并未設(shè)計檢測療效部分，研究者仍發(fā)現(xiàn)有4例病人viii因子的水平超過治療前的水平。4例病人在治療幾個月后外源性viii因子的需要量中度或顯著減少。
roth博士說：“雖然我們還不能治愈血友病，但我們正沿著正確的方向在前進(jìn)，希望這是一個有前途的基因治療方法，它同目前所采用的方法顯著不同，在將基因?qū)爰?xì)胞時并不需要病毒參與。”（責(zé)任編輯：小雨）
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