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血友病的基因治療方法是什么

來源:健康一線        2016年08月14日 手機看

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血友病的發(fā)病率 金潔  浙江大學附屬第一醫(yī)院

 

日常生活當中可以治療血友病的方法有很多,但是大部人對于該病的治療方法是特別懵懂的,所以當疾病找上孩子的時候,就會不知道如何進行應對,該病的出現給幼小的身體帶來了極大的傷害,來看看該病的基因治療方法有哪些。

英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且沒有發(fā)現副作用。

據介紹,乙型血友病是由于患者基因缺陷,不能合成第九凝血因子引起,造成患者不具備正常的凝血功能。目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。

英國倫敦大學學院等機構的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫(yī)學雜志》上報告說,通過使用8腺相關病毒作為載體,可以將正確版本的相關基因運載進入人體細胞內,細胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。

有6患者參與了本次試驗。結果顯示,他們接受一次注射后,體內第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經可以顯著改善病情,緩解受傷時血流不止的情況。

對這些患者的跟蹤顯示,由于是在基因層面上進行治療,他們體內第九凝血因子的含量可以長期穩(wěn)定達16個月,不需要再反復注射第九凝血因子。此外也沒有發(fā)現這種基因療法有明顯的副作用。

 

研究人員阿米特·納特瓦尼說,對于乙型血友病患者來說,這是一種可以完全改變其生活的療法。研究人員接下來將進行更大規(guī)模的試驗,進一步驗證這種療法的有效性,并探索能否用類似方式來治療甲型血友病。

看完了以上的內容之后,大家對于血友病的基因療法有了一定的了解和認識,這種疾病的出現給患兒帶來特別嚴重的危害,會影響到他們的正常生長發(fā)育,所以當該病出現之后,及時的投入到治療當中,還要加強護理的工作。(責任編輯:小雨)

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