6月7日出版的《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的一篇報道稱：一種不需病毒載體的viii因子基因轉導方法治療血友病a病人安全并能很好的耐受。
美國麻薩諸塞州波士頓beth israel deaconess 醫(yī)學中心的david roth博士與其同事在6例嚴重血友病a病人中測試了一種稱為轉核移植（transkaryotic implantation）的非病毒性體細胞基因治療系統(tǒng)的安全性。
研究人員從活檢的厚層皮膚中取得纖維母細胞，然后通過電轉移法將攜有viii基因的質粒轉染這些細胞，克隆并擴增表達viii因子的細胞，然后應用腹腔鏡將之種植在病人的腹腔網(wǎng)膜上。
病人中未見任何與該治療相關的顯著不良反應。也未見出現(xiàn)抗viii因子抗體，而且對于移植的轉染纖維母細胞也沒有發(fā)生細胞免疫反應。
雖然這項安全性的研究并未設計檢測療效部分，研究者仍發(fā)現(xiàn)有4例病人viii因子的水平超過治療前的水平。4例病人在治療幾個月后外源性viii因子的需要量中度或顯著減少。
roth博士說：“雖然我們還不能治愈血友病，但我們正沿著正確的方向在前進，希望這是一個有前途的基因治療方法，它同目前所采用的方法顯著不同，在將基因導入細胞時并不需要病毒參與。”（責任編輯：小雨）
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