據(jù)11月《血液》雜志（blood 2004;104:2714-2721,2767-2774）上的一項(xiàng)報(bào)告，用產(chǎn)前基因治療引入人ix因子蛋白可以糾正小鼠的b型血友病。在另一項(xiàng)研究中，研究人員稱他們創(chuàng)建了一種新的小鼠b型血友病模型，可更接近地模擬人類的這種疾病。
倫敦皇家學(xué)院的瓦汀頓（simon n. waddington）和同事指出，盡管重組蛋白替代治療是b型血友病的有效治療，但它相當(dāng)昂貴，而且可能形成抑制性抗體。因此，需要找到一種可以永遠(yuǎn)糾正本病而不會(huì)引起免疫反應(yīng)的治療。為此，他們創(chuàng)建了一種以hiv為基礎(chǔ)含人ix因子蛋白的豆病毒載體，然后把它注射到有免疫活性的小鼠（有或無(wú)b型血友病）胎兒循環(huán)中。
這種基因治療引起了血漿ix因子水平的長(zhǎng)期增加。另外，小鼠的血凝有顯著改善，所有動(dòng)物在針刺后均迅速止血。本基因療法似乎很安全，沒發(fā)現(xiàn)抗此蛋白的體液或細(xì)胞免疫、肝功能障礙或載體抗散至胎兒循環(huán)外的證據(jù)。
“這些資料朝預(yù)防血友病的胎兒基因治療的應(yīng)用邁出了極重要的一步”，作者說。
在另一項(xiàng)研究中，費(fèi)城兒童醫(yī)院的海（katherine a. high）和同事創(chuàng)建了一種不依靠基因缺失的b型血友病小鼠模型（基因缺失在人類病人中是一種相當(dāng)罕見的病因），而是多種與ix因子基因突變有關(guān)的模型。“這些新小鼠模型能如實(shí)模擬引起人類疾病的突變，可用于檢測(cè)新的治療方法”，研究人員總結(jié)。（責(zé)任編輯：小雨）
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