美國(guó)avigen生物技術(shù)公司近日向媒介宣布，其正在進(jìn)行的用于治療血友病b的coagulin-b(tm)基因療法臨床試驗(yàn)進(jìn)展良好。
同時(shí)avigen公司還宣布，其已正式向美國(guó)食品藥品管理局（fda）遞交了一份關(guān)于通過(guò)coagulin-b(tm)轉(zhuǎn)基因載體直接將治療基因轉(zhuǎn)導(dǎo)入病人肝臟的“新藥調(diào)查申請(qǐng)”（ind）。目前正在進(jìn)行的coagulin-b(tm)基因療法臨床試驗(yàn)是直接通過(guò)肌內(nèi)注射給藥的。
avigen公司的ceojohn monahan博士介紹說(shuō)：“試驗(yàn)證實(shí)，coagulin-b(tm)轉(zhuǎn)基因載體在病人體內(nèi)具有良好的安全性和耐受性，在小、中劑量給藥的病人身上未出現(xiàn)任何毒副作用。并且這是第一次通過(guò)轉(zhuǎn)基因治療在人體內(nèi)長(zhǎng)時(shí)間的表達(dá)凝血因子。在參加試驗(yàn)的7個(gè)病人中，有6位病人體內(nèi)的肌細(xì)胞持續(xù)地表達(dá)出了凝血ix因子。病人依靠輸凝血因子來(lái)幫助止血的次數(shù)也明顯減少。其中兩位病人的病情穩(wěn)定期長(zhǎng)達(dá)一年半左右。”
coagulin-b(tm)是avigen公司獨(dú)有的一種轉(zhuǎn)基因腺相關(guān)病毒載體（aav），它能夠?qū)⒛蜃觟x轉(zhuǎn)導(dǎo)入人體的肌細(xì)胞或者肝臟細(xì)胞，進(jìn)而在人體內(nèi)持續(xù)產(chǎn)生大量ix因子（達(dá)到正常人體ix因子含量的1％以上），從而達(dá)到治療的目的。（責(zé)任編輯：小雨）
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