根據(jù)已完成的臨床前期試驗結果，基因治療公司cell genesys稱，在血友病b動物模型上，進行基因治療可以有效提高其凝血因子ⅸ水平。
位于加州福斯特城（foster city, california）的基因治療公司cell genesys根據(jù)已完成的臨床前期試驗結果稱，在靈長目動物血友病b模型上，進行基因治療可以有效提高其凝血因子ⅸ水平。此項研究，作為該公司與美國國家衛(wèi)生研究院（nih）的協(xié)作科研項目，在科羅拉多州丹佛市召開的全美基因治療學會第三屆年會上受到廣泛關注。
利用cell genesys公司的結合濾過性毒菌的腺病毒載體（adeno-associated viral，aav）基因導入技術將治療基因導入血友病b動物模型的肝細胞進行治療，研究人員發(fā)現(xiàn)凝血因子ⅸ水平可迅速得到提高。
該公司稱，此項技術主要由一個載體系統(tǒng)組成，該系統(tǒng)可將治療基因插入到患者肝細胞的dna中。而且由于凝血因子主要在肝臟合成，將基因直接插入肝細胞中可達到理想的治療效果。
靶向導入技術可以減少患者產(chǎn)生抗凝血因子ⅸ抗體的機會，從而避免凝血因子ⅸ受到破壞。該公司稱在最近完成的試驗中尚未發(fā)現(xiàn)出現(xiàn)抗體的生成。
cell genesys公司指出，動物實驗證明基因治療是安全的，這為擬于2001年進行治療人類血友病b的臨床試驗奠定了基礎。
早先在犬科動物血友病b模型上的實驗結果證實在利用aav技術進行基因治療后，動物出血過程明顯縮短，與單純輸入血漿治療相比，其凝血因子水平要高得多。這一結果與在最近在靈長目動物模型上的試驗結果相一致。
這一振奮人心的消息使得cell genesys公司股票在本周一下午的納斯達克（nasdaq）交易所里從2-5/16上漲到23-11/16，漲幅高達11%。（責任編輯：小雨）
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