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我國血友病基因治療研究取得突破性進展

來源：健康一線 2016年08月14日手機看

血友病的發(fā)病率金潔浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院

復(fù)旦大學(xué)遺傳學(xué)研究所基因治療研究組研制的“重組aav－２人凝血因子ix注射液”近日獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局的《藥物臨床研究批件》，這是這個課題組繼１９９４年獲得第一個臨床批件后的又一個批件，標志著復(fù)旦大學(xué)在血友病基因治療領(lǐng)域取得了突破性的進展，進一步顯示了我國基因治療的國際先進水平。

血友病是一種由人凝血因子ix缺陷導(dǎo)致的嚴重出血性遺傳疾病。據(jù)項目負責人薛京倫教授介紹，此病的常規(guī)臨床治療方法主要依靠輸血或凝血酶原復(fù)合物，不僅費用昂貴，還有較明顯的副作用。１９９４年第一次臨床試驗方案是采用反轉(zhuǎn)錄病毒載體途徑，因過程繁瑣，很難在臨床推廣。

本次研制的“重組aav-2人凝血因子ix注射液”是將ix因子基因直接肌肉注射到體內(nèi)，方法簡單，療效顯著，且易于臨床推廣。（責任編輯：小雨）